Bezafibrato per i disordini della ossidazione degli acidi grassi nei muscoli scheletrici


Si è valutato se Bezafibrato ( Bezalip ) possa aumentare l'ossidazione degli acidi grassi ( FAO ) e abbassare la frequenza cardiaca ( HR ) durante l'esercizio fisico in pazienti con carenze di carnitina palmitoiltrasferasi ( CPT ) II e di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga ( VLCAD ).

È stato effettuato uno studio di 3 mesi, randomizzato, in doppio cieco, crossover, con Bezafibrato nei pazienti con carenze di CPT II ( n=5 ) e VLCAD ( n=5 ).

Le misure di esito primario erano i cambiamenti nella ossidazione degli acidi grassi, misurati con la metodologia con isotopi stabili e la calorimetria indiretta, e i cambiamenti di frequenza cardiaca durante l'esercizio fisico.

Bezafibrato ha abbassato le concentrazioni di lipoproteine a bassa densità, trigliceridi e acidi grassi liberi; tuttavia, non ci sono stati cambiamenti nella ossidazione del palmitato, nella ossidazione degli acidi grassi o nella frequenza cardiaca durante l'esercizio.

In conclusione, il Bezafibrato non migliora i sintomi clinici o l’ossidazione degli acidi grassi durante l'esercizio nei pazienti con deficit di CPT II e VLCAD.
Questi risultati indicano che i precedenti studi in vitro che hanno suggerito un potenziale terapeutico per i fibrati nei disturbi della ossidazione degli acidi grassi non si traducono in effetti clinicamente significativi in vivo. ( Xagena2014 )

Ørngreen MC et al, Neurology 2014; 82: 607-613

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