Ecallantide per gli attacchi acuti di angioedema ereditario
L'angioedema ereditario è una malattia rara, caratterizzata da ricorrenti attacchi di angioedema.
Ecallantide ( Kalbitor ), un nuovo inibitore della callicreina plasmatica, inibisce la produzione della bradichinina, il mediatore chiave di questi attacchi di angioedema.
Si è cercato di caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia di Ecallantide per gli attacchi di angioedema ereditario eseguendo un'analisi integrata dei dati raccolti da due studi di fase 3.
L'analisi integrata è stata condotta con i dati di 2 studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, in cui pazienti affetti da angioedema ereditario ( età maggiore o uguale a 10 anni ) hanno ricevuto 30 mg di Ecallantide oppure placebo per via sottocutanea entro 8 ore dalla comparsa di un attacco moderato-grave in qualsiasi sito anatomico.
L'efficacia è stata valutata utilizzando misure di esito validate di un paziente: il punteggio Mean Symptom Complex Severity ( MSCS ) e il punteggio Treatment Outcome ( TOS ).
Rispetto al placebo, Ecallantide ha prodotto una riduzione significativamente maggiore dei punteggi MSCS dal basale a 4 ore dopo la somministrazione ( Ecallantide media -0.97; placebo, -0.47, p inferiore a 0.001 ) e a un aumento significativamente maggiore del punteggio TOS a 4 ore ( Ecallantide, 55.5; placebo, 20.0 , p inferiore a 0.001 ).
Un miglioramento significativamente maggiore dei sintomi rispetto al placebo si è verificato a 24 ore dopo la somministrazione ( punteggio MSCS, p=0028; TOS, p=0.039 ).
Ecallantide si è dimostrato efficacie in tutti i siti di attacco.
L'incidenza di eventi avversi conseguenti al trattamento è stata simile tra i gruppi.
In conclusione, questa analisi integrata sostiene e amplia i dati sui risultati degli studi di fase 3.
Ecallantide sembra essere efficace e ben tollerato per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario. ( Xagena2011 )
Sheffer AL et al, J Allergy Clin Immunol 2011; 128: 153-159
Med2011 Farma2011
Indietro
Altri articoli
Modifica genetica in vivo con CRISPR-Cas9 di KLKB1 per angioedema ereditario
L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che porta ad attacchi di gonfiore gravi e imprevedibili. NTLA-2002 è una terapia di...
Sebetralstat, un inibitore orale sperimentale della callicreina plasmatica per il trattamento su richiesta dell'angioedema ereditario
Le linee guida raccomandano una terapia on-demand efficace per tutti gli individui con angioedema ereditario. È stato valutato il nuovo...
Efficacia e sicurezza di Garadacimab, un inibitore del fattore XIIa per la prevenzione dell'angioedema ereditario: studio VANGUARD
L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara e potenzialmente letale associata alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Garadacimab, un nuovo anticorpo...
Uso profilattico di un anticorpo monoclonale anti-fattore XII attivato, Garadacimab, per pazienti con angioedema ereditario con deficit di inibitore della C1-esterasi
L'angioedema ereditario è associato alla disregolazione del sistema callicreina-chinina. Il fattore XII ( FXII ) è un iniziatore chiave del...
Angioedema ereditario: inibizione della precallicreina mediante Donidalorsen, un oligonucleotide antisenso
L'angioedema ereditario è caratterizzato da gonfiori ricorrenti e imprevedibili che sono invalidanti e potenzialmente fatali. L'inibizione selettiva della produzione plasmatica...
Inibitore della callicreina plasmatica orale nella profilassi per angioedema ereditario
L'angioedema ereditario è una malattia pericolosa per la vita causata da mutazioni nel gene codificante per l'inibitore C1 ( chiamato...
Effetto di Lanadelumab rispetto al placebo sulla prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario
I trattamenti attuali per la profilassi a lungo termine nell'angioedema ereditario hanno limitazioni. È stata valutata l'efficacia di Lanadelumab (...
Takhzyro nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore a 12 anni
Takhzyro è un medicinale usato per prevenire gli attacchi di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore a...
Inibizione della callicreina plasmatica nella profilassi per angioedema ereditario
L'angioedema ereditario con deficit di inibitore C1 è caratterizzato da episodi di gonfiore ricorrente e imprevedibile causati dalla generazione incontrollata...
Inibitore della C1 esterasi ricombinante umano per la profilassi dell'angioedema ereditario
L'angioedema ereditario è una malattia edematosa ricorrente, causata dal deficit dell'inibitore C1 funzionale. Le infusioni di inibitore di C1 esterasi derivato...