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Camzyos a base di Mavacamten nel trattamento degli adulti per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

Camzyos, il cui principio attivo è Mavacamten, è un medicinale usato negli adulti per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva ( CMIO ), una malattia in cui il principale muscolo della camera cardiaca ( ventricolo ) di pompaggio diventa ispessito o ingrossato, il che può bloccare il flusso di sangue in uscita dal cuore verso il resto dell’organismo.
Camzyos trova impiego negli adulti che presentano sintomi della malattia ( CMIO, classe II-III ). La classe indica la gravità della malattia: la classe II denota una leggera limitazione dell’attività fisica mentre la classe III ne comporta una limitazione marcata.

Camzyos è disponibile sotto forma di capsula, da assumere per via orale una volta al giorno. La dose dipende dall’attività di un enzima epatico ( CYP2C19 ), coinvolto nella scomposizione di Camzyos, e dalla risposta del paziente al trattamento.

Prima di iniziare il trattamento con Camzyos, è necessario effettuare un esame per misurare l’attività di CYP2C19 al fine di determinare la velocità di scomposizione di Camzyos da parte dei singoli pazienti. Se l’attività di questo enzima epatico è bassa, il rischio di sviluppare effetti indesiderati gravi con Camzyos è maggiore e il medico prescriverà una dose inferiore.
Se il trattamento deve essere iniziato prima dell’esecuzione dell’esame, il medico prescriverà anche una dose più bassa.
L'ecocardiogramma ( un esame diagnostico nel quale l’immagine del cuore è ottenuta mediante ultrasuoni ), permette di verificare la frazione di eiezione ventricolare sinistra ( FEVS; quantità di sangue che il cuore pompa dal ventricolo sinistro a ogni battito ) del paziente. Ciò deve essere fatto prima di iniziare il trattamento, per decidere se Camzyos è adatto e a intervalli regolari durante il trattamento, al fine di garantire la dose ottimale.

Inoltre, prima di iniziare il trattamento in donne in età fertile, è necessario sottoporsi a un test di gravidanza per escludere la possibilità di essere in stato di gravidanza.

Il cuore pompa sangue in tutto l’organismo quando i suoi muscoli si contraggono e si rilassano. Durante una contrazione, i filamenti proteici di miosina scorrono su quelli di actina per accorciare le fibre muscolari.
Nella cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, la miosina e l’actina formano connessioni in eccesso, che causano una contrazione eccessiva del muscolo cardiaco.
Mavacamten, il principio attivo di Camzyos, si lega alla miosina, impedendole di legarsi all’actina, il che riduce le connessioni in eccesso tra queste due proteine. Ciò consente al muscolo cardiaco di rilassarsi di più, migliorando in tal modo i sintomi della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva.

L’efficacia di Camzyos è stata confrontata con placebo in due studi principali.

La principale misura dell’efficacia nel primo studio, condotto su 251 pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, è stata la percentuale di pazienti che hanno raggiunto un livello predefinito di miglioramento della capacità di esercizio fisico ( misurato in base al volume massimo di ossigeno utilizzato durante l’esercizio fisico ) unitamente a un miglioramento o una stabilizzazione dei sintomi della malattia.
Dopo 30 settimane di trattamento, il miglioramento è stato raggiunto nel 37 % dei pazienti trattati con Camzyos rispetto al 17% di quelli che hanno ricevuto placebo.

Il secondo studio ha interessato 112 pazienti affetti da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva idonei alla terapia di riduzione del setto ( SRT ), in cui le dimensioni del muscolo cardiaco ispessito sono ridotte mediante intervento chirurgico o una procedura con un catetere ( un tubicino fatto passare attraverso un’arteria nel cuore ).
Dopo 16 settimane di trattamento con Camzyos, il 18% dei pazienti ha proseguito il trattamento per la riduzione del setto o è risultato ancora idoneo alla procedura di riduzione del setto, rispetto al 77% dei pazienti ai quali era stato somministrato placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Camzyos ( che possono riguardare fino a 2 persone su 10 ) comprendono: capogiro, dispnea ( difficoltà nella respirazione ), disfunzione sistolica ( una condizione in cui il cuore non riesce a pompare con sufficiente forza ) e sincope ( svenimento ).

Camzyos non deve essere assunto durante la gravidanza o da donne in età fertile che non usano misure contraccettive efficaci.

Inoltre, non deve essere assunto con una serie di altri medicinali che possono aumentare la quantità di Camzyos nell’organismo del paziente, aumentando così il rischio di effetti indesiderati.

Al momento dell’autorizzazione di Camzyos, non esistevano altri medicinali per il trattamento della sottostante funzione cardiaca anormale che provoca la cardiomiopatia ipertrofica occlusiva. La gestione della malattia era limitata ai trattamenti che migliorano i sintomi o alle procedure chirurgiche.
Camzyos è una terapia mirata per la malattia, che ha dimostrato di apportare miglioramenti clinicamente rilevanti nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica occlusiva.
Mentre gli effetti indesiderati di Camzyos sono considerati gestibili, gli studi di valutazione della sicurezza sono stati condotti su un numero limitato di pazienti. Pertanto, sono in corso ulteriori studi e analisi per valutare il rischio di reazioni avverse riportate con Camzyos, in particolare quelle che interessano il cuore.
L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Camzyos sono superiori ai rischi. ( Xagena2023 )

Fonte: EMA, 2023

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