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Tretten per il trattamento della carenza congenita della subunità A del Fattore XIII, una rara malattia genetica della coagulazione, approvato dalla FDA

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tretten, subunità-A del Fattore XIII di coagulazione, il primo prodotto ricombinante per l'uso nella prevenzione di routine delle emorragie in adulti e bambini che hanno un raro disturbo della coagulazione, noto come deficit congenito della subunità A del Fattore XIII.

La carenza congenita di Fattore XIII è una malattia genetica estremamente rara. I pazienti con questo deficit non producono abbastanza Fattore XIII, una proteina che circola nel sangue ed è importante per la normale coagulazione.
Il Fattore XIII è composto da due subunità, A e B. La carenza di Fattore XIII è di solito causata da una carenza della subunità A.

L'approvazione di Tretten fornisce un'altra opzione terapeutica per la prevenzione delle emorragie in pazienti affetti da deficit della subunità A del Fattore XIII.
Senza alcun trattamento, le persone con questa rara malattia sono a rischio di emorragia grave e pericolosa per la vita.

Tretten è un analogo ricombinante della subunità A del Fattore XIII umano che viene prodotto da cellule di lievito e poi ulteriormente purificato.
Si tratta di una polvere liofilizzata sterile da ricostituire con diluente e iniettata per via endovenosa.
Tretten può essere somministrato da un medico o essere auto-somministrato.

L'efficacia di Tretten è stata studiata in 77 pazienti con deficit congenito della subunità A del Fattore XIII.
Tretten è risultato efficace nel prevenire il sanguinamento nel 90% dei pazienti quando somministrato a cadenza mensile.
Alcuni degli effetti indesiderati rilevati in questo studio sono stati: cefalea, dolore alle estremità e dolore al sito di iniezione. Nessun individuo nel corso dello studio ha sviluppato coaguli anomali. ( Xagena2013 )

Fonte: FDA, 2013

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