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Evkeeza a base di Evinacumab negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età pari o superiore a 5 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote

Evkeeza, che contiene il principio attivo Evinacumab, è un medicinale che trova impiego assieme a una dieta a basso contenuto di grassi e ad altri medicinali, per ridurre i livelli di colesterolo nel sangue.
Evkeeza è utilizzato negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età pari o superiore a 5 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote. Questa è una malattia ereditaria che aumenta i livelli ematici di colesterolo LDL, che è un noto fattore di rischio per le malattie cardiovascolari.

Il trattamento con Evkeeza deve essere iniziato e supervisionato da: un medico esperto nel trattamento dei disturbi lipidici.
I pazienti devono aver assunto dosi stabili di altri trattamenti per abbassare il colesterolo prima di poter iniziare il trattamento con Evkeeza.
Evkeeza viene somministrato mediante infusione in vena per 60 minuti ogni 4 settimane.

Il principio attivo di Evkeeza, Evinacumab, è un anticorpo monoclonale che è stato progettato per legarsi ad ANGPTL3, una proteina che blocca alcune lipasi ( enzimi che scompongono i grassi ).
Una volta che Evinacumab si lega ad ANGPTL3, le lipasi possono nuovamente funzionare, abbassando i livelli ematici di grassi e riducendo il colesterolo.

Uno studio principale ha dimostrato che Evkeeza ha ridotto efficacemente i livelli di colesterolo LDL negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote. I partecipanti hanno ricevuto Evkeeza oppure placebo mentre assumevano anche altre terapie ipocolesterolemizzanti. Lo studio ha coinvolto 65 pazienti che hanno ricevuto Evkeeza oppure placebo una volta ogni quattro settimane. Dopo 24 settimane, i livelli medi di colesterolo LDL nel sangue dei pazienti trattati con Evkeeza si sono ridotti di circa il 47% dall’inizio del trattamento, rispetto a un aumento del 2% circa nei pazienti che hanno ricevuto placebo. Il miglioramento dei livelli di colesterolo LDL con Evkeeza è stato mantenuto durante il trattamento per altre 24 settimane.
Un ulteriore studio principale ha esaminato l’efficacia di Evkeeza in 14 bambini di età compresa tra 5 e 11 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote. In questo studio, Evkeeza era senza confronto con un altro trattamento o con placebo. Dopo 24 settimane di trattamento, Evkeeza ha abbassato i livelli di colesterolo LDL del 48%.
Uno studio su 6 bambini di età compresa tra 5 e 11 anni ha dimostrato che Evkeeza esercita un'azione sui bambini più piccoli simile a quella che si osserva tra gli adolescenti e gli adulti.

L'effetto indesiderato più comune di Evkeeza ( che può riguardare più di 1 persona su 10 ) è l'infiammazione di naso e di gola.
Altri effetti indesiderati ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono disturbi simil-influenzali, vertigini, mal di schiena e nausea ( sensazione di malessere ).
L’effetto indesiderato grave più frequente ( che può colpire fino a 1 persona su 100 ) è l'anafilassi ( reazione allergica grave e improvvisa ).

Due studi hanno dimostrato che l'aggiunta di Evkeeza ad altri trattamenti per abbassare il colesterolo ha effettivamente ridotto i livelli di colesterolo LDL nel sangue di adulti e adolescenti con ipercolesterolemia familiare omozigote. Un terzo studio condotto su bambini di età compresa tra 5 e 11 anni ha mostrato risultati comparabili.
Tuttavia, i benefici a lungo termine per il cuore e il sistema circolatorio devono ancora essere studiati.
Gli effetti avversi con Evkeeza sono risultati accettabili e la maggior parte dei pazienti ha potuto ricevere un trattamento prolungato ( almeno 1 anno ) senza interruzione.
Sebbene permangano incertezze, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Evkeeza sono superiori ai rischi.
Evkeeza è stata autorizzata in circostanze eccezionali; questo perché non è stato possibile ottenere informazioni complete su Evkeeza a causa della rarità della malattia. Poiché Evkeeza è stata autorizzata in circostanze eccezionali, la Società che commercializza Evkeeza dovrà fornire, a cadenza annuale, dati clinici, evidenziando la sicurezza a lungo termine del medicinale e i risultati di eventuali gravidanze che si verificano e l'effetto sull'aterosclerosi. ( Xagena2023 )

Fonte: EMA, 2023

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