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Evolocumab abbassa il colesterolo LDL nell'ipercolesterolemia familiare eterozigote pediatrica

Dallo studio HAUSER-RCT è emerso che i bambini con ipercolesterolemia familiare eterozigote che hanno ricevuto iniezioni mensili di Evolocumab ( Repatha ) hanno presentato una maggiore riduzione dei livelli del colesterolo LDL e di altre variabili lipidiche rispetto al placebo, a 24 settimane.

Lo studio randomizzato di fase 3 ha valutato gli effetti di Evolocumab, un inibitore di PCSK9 ampiamente utilizzato negli adulti, in 157 pazienti pediatrici ( età media, 14 anni ) con ipercolesterolemia familiare eterozigote.

I risultati dello studio di fase 3 randomizzato e controllato con placebo, sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine ( NEJM ).

HAUSER-RCT è il più grande e il primo studio clinico controllato con placebo condotto con un inibitore di PCSK9 nella popolazione non-adulta affetta da ipercolesterolemia familiare.

All'inizio dello studio, tutti i bambini hanno seguito una dieta a basso contenuto di grassi e sono stati trattati con una terapia ipolipemizzante stabile per almeno 4 settimane.
Il colesterolo LDL al basale era pari o superiore a 130 mg/dL e i trigliceridi erano pari o inferiori a 400 mg/dL.

I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere iniezioni sottocutanee mensili di Evolocumab 420 mg ( n = 104; 59% ragazze ) oppure placebo ( n = 53; 47% ragazze ) nell'arco di 6 mesi.

L'endpoint primario di efficacia della variazione percentuale di colesterolo LDL dal basale a 24 settimane è stato del 44.5% nei pazienti assegnati a Evolocumab rispetto al 6.2% in quelli assegnati al placebo ( differenza: 38.3 punti percentuali; IC 95%, da 45.5 a 31.3; P inferiore a 0.001 ).
La variazione assoluta media del colesterolo LDL nel gruppo Evolocumab è stata pari a 77.5 mg/dL rispetto a 9 mg/dL nel gruppo placebo ( differenza, 68.6 mg/dL; IC 95%, da 83.1 a 54; P inferiore a 0.001 ).

I risultati hanno mostrato che il trattamento con Evolocumab ha migliorato significativamente altri endpoint secondari correlati ai lipidi rispetto al placebo, inclusa la variazione dell'apolipoproteina B e del colesterolo non-HDL.

L'incidenza di eventi avversi è stata simile in entrambi i gruppi per 24 settimane. Almeno un evento avverso si è verificato nel 62% del gruppo Evolocumab rispetto al 64% del gruppo placebo.

Sebbene le statine siano il trattamento di prima linea per questa popolazione pediatrica, alcuni pazienti potrebbero non raggiungere gli obiettivi di colesterolo LDL a causa della risposta limitata al farmaco, degli effetti avversi o della scarsa aderenza al trattamento.

Questo studio ha anche stabilito che Evolocumab può essere somministrato per via iniettabile nella popolazione pediatrica. ( Xagena2020 )

Fonte: European Society of Cardiology ( ESC ) Digital Congress, 2020

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