Dabigatran nel trattamento e nella profilassi secondaria del tromboembolismo venoso nei bambini con trombofilia
Nello studio DIVERSITY di fase 2b/3, il trattamento di 3 mesi con Dabigatran ( Pradaxa ) è risultato non-inferiore allo standard di cura ( SOC ) per il tromboembolismo venoso acuto ( VTE ) nei bambini. In uno studio a braccio singolo, di fase 3, sulla prevenzione secondaria del tromboembolismo venoso acuto, l'uso di Dabigatran fino a 12 mesi è stato associato a sicurezza favorevole.
Dabigatran è approvato dall'Agenzia europea per i medicinali ( EMA ) e dalla Food and Drug Administration ( FDA ) degli Stati Uniti per indicazioni pediatriche.
È stata valutata l'efficacia composita primaria ( risoluzione completa del trombo e libertà da recidiva di tromboembolismo venoso acuto / morte correlata a tromboembolismo venoso acuto ) nei sottogruppi con trombofilia rispetto a quelli con stato di trombofilia negativo / sconosciuto nello studio DIVERSITY ed è stata valutata la sicurezza in entrambi gli studi.
I tipi di trombofilia erano simili tra lo studio DIVERSITY ( popolazione totale ) e gli studi di prevenzione secondaria: fattore V Leiden, 42% vs 33%; mutazione della protrombina ( G20210A ), 19% vs 17%; carenza di antitrombina, 15% vs 20%; deficit di proteina C/S, 23% vs 25%; e anticorpi antifosfolipidi, rispettivamente 18% vs 20% dei pazienti.
Nello studio DIVERSITY, il 36% e il 22% dei pazienti del sottogruppo di trombofilia trattati con Dabigatran e standard di cura, rispettivamente, hanno raggiunto l'endpoint primario ( differenza del tasso ponderato di Mantel-Haenszel, -0.135; non-inferiorità P=0.0014 ); dato paragonabile alla popolazione totale dello studio DIVERSITY ( 46% vs 42% ) che ha mostrato la non-inferiorità di Dabigatran rispetto allo standard di cura.
All'interno di questo sottogruppo, un numero numericamente inferiore di pazienti ha manifestato recidiva di tromboembolismo venoso acuto o progressione del trombo indice nel gruppo di trattamento con Dabigatran rispetto allo standard di cura.
Nello studio di prevenzione secondaria, la recidiva di tromboembolismo venoso acuto a 12 mesi si è verificata nel 2.8% dei pazienti con trombofilia rispetto allo 0% con trombofilia negativa / sconosciuta.
I profili di sicurezza sono stati coerenti con quelli riportati in precedenza.
Sebbene debbano essere interpretati con cautela, questi risultati esplorativi suggeriscono che Dabigatran potrebbe essere un anticoagulante a lungo termine appropriato per i bambini con trombofilia. ( Xagena2022 )
Brandão LR et al, Blood Adv 2022; 6: 5908-5923
Emo2022 Pedia2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Eparina per donne con aborto ricorrente e trombofilia ereditaria: studio ALIFE2
La terapia anticoagulante potrebbe ridurre il numero di aborti e gli esiti avversi della gravidanza nelle donne con aborti ricorrenti...
Efficacia e sicurezza dell'inibitore del recettore Fc neonatale Efgartigimod negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria: studio ADVANCE IV
La trombocitopenia immune primaria è una malattia autoimmune mediata in parte da autoanticorpi piastrinici, che provoca trombocitopenia, sanguinamento e sintomi...
Trombolisi ponte prima della terapia endovascolare nei pazienti con ictus con crescita del core più rapida
Non è ancora chiaro se il passaggio diretto alla trombectomia endovascolare ( EVT ) porti a esiti equivalenti alla trombolisi...
Aspirina o Eparina a basso peso molecolare per la tromboprofilassi dopo una frattura
Le linee guida cliniche raccomandano l'Eparina a basso peso molecolare per la tromboprofilassi nei pazienti con fratture, ma mancano studi...
Eltrombopag per le sindromi mielodisplastiche a basso rischio con trombocitopenia: risultati provvisori dello studio EQOL-MDS
Nelle sindromi mielodisplastiche ( MDS ), la trombocitopenia grave è associata a una prognosi sfavorevole. E' stata presenta la seconda...
Sovleplenib, un nuovo inibitore di Syk, per pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria
L'inibitore della tirosina chinasi della milza ( Syk ) è un'opzione terapeutica per la trombocitopenia immunitaria primaria. Sono state valutate...
Terapia antitumorale sistemica ed esiti tromboembolici nei pazienti ospedalizzati con tumore e COVID-19
Mancano dati sistematici sull’associazione tra terapie antitumorali ed eventi tromboembolici ( TEE ) nei pazienti con COVID-19. È stata valutata l'associazione...
Incidenza e impatto clinico degli eventi emorragici nei pazienti anziani con tromboembolia venosa acuta
I pazienti più anziani trattati con anticoagulanti per tromboembolia venosa ( VTE ) hanno un aumentato rischio di sanguinamento rispetto...
Anticoagulanti orali diretti versus Eparina a basso peso molecolare e tromboembolia venosa ricorrente nei pazienti affetti da tumore
Nei pazienti affetti da cancro che presentano eventi di tromboembolia venosa ( VTE ), viene raccomandata l'anticoagulazione a lungo termine...
Trasfusione di piastrine prima del posizionamento di catetere venoso centrale in pazienti con trombocitopenia
Le linee guida trasfusionali riguardanti le soglie di conta piastrinica prima del posizionamento di un catetere venoso centrale ( CVC...