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Efficacia nel mondo reale di Caplacizumab rispetto allo standard di cura nella porpora trombotica trombocitopenica immunitaria

La porpora trombotica trombocitopenica immunitaria ( iTTP ) è una microangiopatia trombotica causata da anticorpi anti-ADAMTS13.
Caplacizumab ( Cablivi ) è approvato per gli adulti con un episodio acuto di porpora trombotica trombocitopenica immunitaria in combinazione con scambio plasmatico ( PEX ) e immunosoppressione.

Sono state analizzate e confrontate la sicurezza e l'efficacia di Caplacizumab rispetto allo standard di cura ed è stato valutato l'effetto dell'uso concomitante di Rituximab.

È stato condotto uno studio retrospettivo dal registro TTP spagnolo di pazienti che hanno ricevuto Caplacizumab rispetto a quelli che non-trattati.
Sono stati inclusi in totale 155 pazienti con porpora trombotica trombocitopenica immunitaria ( 77 Caplacizumab, 78 senza Caplacizumab ).

I pazienti inizialmente trattati con Caplacizumab hanno avuto meno riacutizzazioni ( 4.5% vs 20.5%; P minore di 0.05 ) e meno refrattarietà ( 4.5% vs 14.1%; P minore di 0.05 ) rispetto a quelli che non sono stati trattati.

Il tempo alla risposta clinica è stato più breve quando Caplacizumab è stato utilizzato come trattamento iniziale rispetto a Caplacizumab utilizzato dopo refrattarietà o esacerbazione.
L'analisi multivariata ha mostrato che il suo utilizzo nei primi 3 giorni dopo scambio plasmatico è stato associato a un numero inferiore di scambi plasmatici ( odds ratio, OR=7.5; P minore di 0.05 ) e giorni di ricovero ( OR=11.2; P minore di 0.001 ) rispetto alla terapia standard.

Non c'è stata alcuna differenza nel tempo alla remissione clinica nei pazienti trattati con Caplacizumab rispetto all'uso di Rituximab.
Nessun evento avverso grave è stato descritto nel gruppo Caplacizumab.

In sintesi, Caplacizumab ha ridotto le riacutizzazioni e la refrattarietà rispetto ai regimi di cura standard. Quando somministrato entro i primi 3 giorni dopo la scambio plasmatico, ha anche fornito una risposta clinica più rapida, riducendo i tempi di ospedalizzazione e la necessità di scambio plasmatico. ( Xagena2022 )

Pascual Izquierdo C et al, Blood Adv 2022; 6: 6219-6227

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