Associazioni di sindromi demielinizzanti ed encefalitiche pediatriche con anticorpi diretti contro la glicoproteina oligodendrocitaria mielinica
Le indagini sugli anticorpi diretti contro la glicoproteina oligodendrocitaria associata alla mielina ( MOG ) si concentrano solitamente sulle sindromi demielinizzanti, ma non è noto l'intero spettro delle sindromi associate agli anticorpi MOG nei bambini.
Sono state determinate la frequenza e la distribuzione delle sindromi demielinizzanti ed encefalitiche pediatriche con anticorpi MOG, la loro risposta al trattamento e i fenotipi associati a prognosi sfavorevole.
In uno studio osservazionale prospettico, i bambini con sindromi demielinizzanti e con encefalite diversa dall'encefalomielite acuta disseminata ( ADEM ) reclutati da 40 Centri in Spagna sono stati studiati per gli anticorpi MOG.
Tutti i casi positivi agli anticorpi MOG sono stati inclusi nello studio, che ha valutato sindromi, trattamento e risposta al trattamento ( cioè numero di recidive ), esiti ( misurati con la scala di Rankin modificata [ mRS ] ) e fenotipi associati a prognosi sfavorevole.
Tra il 2013 e il 2018, sono stati reclutati 239 bambini con sindromi demielinizzanti ( coorte A ) e 296 con encefalite diversa dall'ADEM ( coorte B ).
116 pazienti avevano anticorpi MOG, inclusi 94 ( 39% ) dalla coorte A e 22 ( 7% ) dalla coorte B; 57 ( 49% ) erano donne, con un'età media di 6.2 anni.
Le sindromi presenti in questi 116 pazienti includevano ADEM ( 46, 68% ), encefalite diversa da ADEM ( 22, 19% ), neurite ottica ( 20, 17% ), mielite ( 13, 11% ), disturbi dello spettro della neuromielite ottica ( 6, 5% ) e altri disturbi ( 9, 8% ).
Tra i pazienti con encefalite autoimmune nella coorte B ( n=64 ), gli anticorpi MOG erano più comuni di tutti gli anticorpi neuronali combinati ( 22, 34%, vs 21, 33% ).
Dopo un follow-up mediano di 42 mesi, 33 ( 28% ) dei 116 pazienti hanno avuto recidive, tra cui 17 ( 17% ) su 100 diagnosticati al primo episodio.
Steroidi, immunoglobulina endovenosa o scambio plasmatico sono stati utilizzati in 100 ( 86% ) pazienti alla diagnosi e 32 ( 97% ) su 33 in caso di recidiva.
Il Rituximab ( MabThera ) è stato utilizzato principalmente nelle recidive ( 11, 33% ). 99 ( 85% ) su 116 pazienti hanno avuto un recupero sostanziale ( mRS minore di 2 ) e 17 ( 15% ) deficit da moderati a gravi ( mRS maggiore di 2; 1 è deceduto ).
I fenotipi di prognosi sfavorevole includevano recidive simili all'encefalomielite acuta disseminata che progredivano verso caratteristiche simili alla leucodistrofia e un'ampia encefalite corticale che si evolveva in atrofia.
Il tempo alla negatività degli anticorpi è stato più lungo nei pazienti con recidive ( hazard ratio, HR=0.18 ).
Lo spettro delle sindromi associate all'anticorpo MOG pediatrico è più ampio di quanto precedentemente riportato e comprende sindromi demielinizzanti ed encefalite.
Il riconoscimento di questi disturbi ha importanti implicazioni cliniche e prognostiche. ( Xagena2020 )
Armangue T et al, Lancet Neurology 2020; 19: 234-246
Neuro2020 Pedia2020
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...