Emicizumab nelle persone con emofilia A moderata o lieve: studio HAVEN 6
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave.
Lo studio HAVEN 6 ha valutato la sicurezza e l'efficacia della profilassi con Emicizumab ( Hemlibra ) nelle persone con emofilia A non-grave senza inibitori del fattore VIII ( FVIII ).
HAVEN 6 è uno studio di fase 3 multicentrico, in aperto, a braccio singolo, condotto in 22 cliniche e ospedali specializzati in Europa, Nord America e Sud Africa.
I partecipanti eleggibili erano persone di tutte le età che pesavano almeno 3 kg con una diagnosi di emofilia A moderata ( attività di FVIII maggiore o uguale all’1% fino a inferiore o uguale al 5% ) o lieve ( FVIII superiore al 5% fino a inferiore al 40% ) senza inibitori del FVIII che necessitavano di profilassi come valutato dal medico curante.
I partecipanti hanno ricevuto Emicizumab sottocutaneo 3 mg/kg di peso corporeo una volta a settimana per 4 settimane, seguito dalla dose di mantenimento scelta dal partecipante: 1.5 mg/kg una volta a settimana, 3 mg/kg ogni 2 settimane o 6 mg/kg ogni 4 settimane.
La sicurezza era l'obiettivo primario dello studio. Gli endpoint di sicurezza includevano eventi avversi, eventi avversi gravi, ed eventi avversi di particolare interesse inclusi eventi tromboembolici e microangiopatie trombotiche.
L'endpoint primario di efficacia era il tasso di sanguinamento annualizzato per i sanguinamenti trattati.
Le analisi sono state condotte per i partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose di Emicizumab.
Tra febbraio 2020 e agosto 2021, sono state assegnate al trattamento 73 persone. 72 partecipanti hanno ricevuto almeno una dose di Emicizumab ( 51 moderati, 71%; 21 lievi, 29%; 69 maschi, 96%; 3 femmine, 4%; e 61 bianchi, 85% ).
L'età media era di 23.5 anni; il follow-up mediano è stato di 55.6 settimane.
Al basale, 24 partecipanti ( 33% ) avevano articolazioni target e 37 ( 51% ) stavano ricevendo la profilassi con fattore FVIII.
In tutto 60 partecipanti ( 83% ) hanno manifestato almeno un evento avverso; gli eventi avversi più comuni sono stati: cefalea ( in 12 partecipanti, 17% ), reazione al sito di iniezione ( 12, 17% ) e artralgia ( 11, 15% ).
Complessivamente 15 ( 21% ) hanno presentato almeno un evento avverso correlato a Emicizumab; nessun evento avverso ha portato alla sospensione, modifica o interruzione del trattamento. 8 partecipanti ( 11% ) hanno riportato 10 eventi avversi gravi in totale, nessuno correlato a Emicizumab.
Non ci sono stati decessi o microangiopatie trombotiche. Un partecipante ha presentato emorroidi trombizzate di grado 1 ( classificate come evento tromboembolico ), non-correlate a Emicizumab.
Il tasso di sanguinamento annualizzato era 0.9 per i sanguinamenti trattati. 48 partecipanti ( 67% ) non avevano sanguinamenti trattati.
I tassi di sanguinamento annualizzati per tutti i sanguinamenti sono stati 10.1 da 24 settimane prima dello studio e 2.3 durante lo studio dopo un follow-up mediano di 55.6 settimane.
Questi dati hanno dimostrato l'efficacia e un profilo di sicurezza favorevole di Emicizumab nelle persone con emofilia A non-grave senza inibitori del fattore FVIII che richiedono la profilassi, confermando che Emicizumab è una valida opzione terapeutica in questa popolazione. ( Xagena2023 )
Négrier C et al, Lancet Haematology 2023; 10: 168-177
Emo2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...