Ingrezza a base di Valbenazina capsule per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington. Approvazione da parte della FDA
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato le capsule di Ingrezza ( Valbenazina ) per il trattamento degli adulti affetti da corea associata alla malattia di Huntington ( HD ).
Ingrezza è un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoammine 2 ( VMAT2 ).
L'approvazione della FDA è supportata dai dati di due studi clinici condotti in collaborazione con l'Huntington Study Group ( HSG ), tra cui lo studio di fase 3 KINECT-HD e lo studio di estensione in aperto KINECT-HD2 in corso.
KINECT-HD, uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Ingrezza, ha raggiunto il suo endpoint primario di variazione della media dei minimi quadrati ( LSM ) nella gravità della corea utilizzando il punteggio TMC ( Total Maximal Chorea ) e la scala UHDRS ( Unified Huntington's Disease Rating Scale ) dal periodo basale dello screening al periodo di mantenimento ( media delle settimane 10 e 12 ), dimostrando un miglioramento maggiore, statisticamente significativo, nel punteggio TMC con Ingrezza rispetto al placebo.
Nello studio KINECT-HD:
- Ingrezza ha dimostrato un miglioramento tre volte maggiore nella gravità della corea rispetto al placebo, con un miglioramento di 4,6 punti osservato con Ingrezza rispetto a un miglioramento di 1,4 punti con placebo nel punteggio di gravità della corea dall'inizio alla fine del periodo clinico di 12 settimane. studio ( differenza media dei minimi quadrati –3,2, IC 95%, da –4,4 a –2,0; P inferiore a 0,0001 ).
- Ingrezza ha ridotto la gravità della corea di circa il 40% dal basale al mantenimento ( P inferiore a 0,0001 ) e quasi la metà dei pazienti ha riscontrato una riduzione di oltre il 40% della gravità della corea associata alla malattia di Huntington entro la settimana 12.
Il 53% dei pazienti e il 43% degli operatori sanitari hanno riferito che i sintomi complessivi della corea associata alla malattia di Huntington erano molto migliorati o molto migliorati alla settimana 12.
Le informazioni sulla prescrizione di Ingrezza hanno incluso importanti informazioni sulla sicurezza relative a gravi rischi, tra cui depressione, ideazione e comportamento suicidario nei pazienti con malattia di Huntington e sindrome neurolettica maligna ( NMS ).
Negli studi clinici sulla malattia di Huntington, gli eventi avversi emersi dal trattamento includevano sonnolenza e sedazione, orticaria, rash e insonnia. ( Xagena2023 )
Fonte: FDA, 2023
Neuro2023 Farma2023
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...