La Commissione europea ha approvato Vyndaqel per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ), una capsula orale da 61 mg una volta al giorno, per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia.
Vyndaqel è il primo e unico trattamento approvato nell’Unione Europea per i pazienti con ATTR-CM.
Prima di questa approvazione, le opzioni di trattamento per i pazienti con ATTR-CM erano limitate alla gestione dei sintomi e, in rari casi, al trapianto di cuore.
La cardiomiopatia amiloidotica correlata alla transtiretina è una malattia rara e pericolosa per la vita, caratterizzata dall’accumulo di depositi patologici di un materiale proteico insolubile chiamato amiloide a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo. In media, i pazienti vivono solo da 2 a 3.5 anni dopo la diagnosi.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio di fase 3 ATTR-ACT, il primo e unico studio clinico completato su scala globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, per valutare la terapia farmacologica nel trattamento della ATTR-CM.
Lo studio ha confrontato i pazienti che hanno ricevuto una dose orale giornaliera di 20 mg o 80 mg di Tafamidis meglumine rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.
Nell’analisi primaria dello studio, Tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa della combinazione in ordine gerarchico di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi in pazienti con ATTR-CM wild-type o ereditaria.
Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell’endpoint primario ha dimostrato una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispettivamente, del 30% e del 32%, con Tafamidis meglumine rispetto al placebo.
Tafamidis ha ottenuto, inoltre, un beneficio significativo rispetto al placebo sulla capacità funzionale e sullo stato di salute, evidente già nei primi 6 mesi dall’inizio del trattamento e che si mantiene per 30 mesi.
In particolare, ha ridotto la velocità di peggioramento sia della capacità funzionale al test del cammino dei 6 minuti sia della qualità di vita misurata dal punteggio KCCQ ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ).
Tafamidis è risultato ben tollerato in questo studio, con un profilo di sicurezza osservato paragonabile al placebo.
La frequenza degli eventi avversi nei pazienti trattati con il farmaco era simile e paragonabile al placebo.
L’approvazione si è basata anche sui risultati di una valutazione della forma di acido libero di Tafamidis 61 mg che ha mostrato che una capsula da 61 mg corrisponde a una dose di 80 mg di Tafamidis meglumine.
La sicurezza della dose da 61 mg non è stata valutata nello studio ATTR-ACT.
La dose da 61 mg è stata sviluppata per agevolare il paziente consentendo la somministrazione giornaliera di una singola capsula.
Nel 2011 era stata approvata nell’Unione Europea una formulazione diversa del prodotto: Tafamidis meglumine in capsule da 20 mg per l’amiloidosi da transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia sintomatica di stadio 1, al fine di ritardare la compromissione neurologica periferica. ( Xagena2020 )
Fonte. Pfizer, 2020
Cardio2020 MalRar2020 Med2020 Farma2020
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...