La FDA ha approvato una terapia aggiuntiva per abbassare il colesterolo negli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Leqvio ( Inclisiran ) come trattamento iniettivo da utilizzare assieme alla dieta e alla terapia con statine massimamente tollerate per gli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH ) o malattia cardiovascolare aterosclerotica ( ASCVD ) clinica che richiedono una ulteriore riduzione dei livelli di colesterolo LDL.
Leqvio è approvato a una dose di 284 mg somministrata come iniezione sottocutanea iniziale, una seconda dose a 3 mesi e il trattamento continuato una volta ogni 6 mesi.
L'ipercolesterolemia familiare eterozigote è una condizione pericolosa per la vita in cui i pazienti hanno una mutazione in un piccolo gruppo di geni che controlla il modo in cui l'organismo elimina il colesterolo. Di conseguenza, i pazienti hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL.
Le persone con ipercolesterolemia HeFH hanno generalmente livelli di colesterolo da due a tre volte superiori al normale. Questi individui sono ad aumentato rischio di eventi cardiovascolari, come infarto del miocardio, ictus e malattia coronarica.
L'ipercolesterolemia familiare eterozigote si verifica in circa 1 persona su 250.
L'efficacia di Leqvio è stata studiata in tre studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo che hanno arruolato 3.457 adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica. I partecipanti arruolati stavano assumendo la terapia con statine alla dose massima tollerata, ma richiedevano un ulteriore abbassamento del colesterolo LDL in base al rischio di eventi cardiovascolari.
In tutti e tre gli studi, la principale misura di esito dell'efficacia era la variazione percentuale del colesterolo LDL dall'inizio dello studio al giorno 510 ( mese 17 ).
In ciascun studio, i partecipanti hanno ricevuto iniezioni sottocutanee di 284 mg di Leqvio o di un placebo ai giorni: 1, 90 ( mese 3 ), 270 ( mese 9 ) e 450 ( mese 15 ).
Lo studio 1 ha arruolato 1.561 adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica. Al giorno 510, il gruppo Leqvio ha mostrato una diminuzione media del colesterolo LDL del 51% mentre il gruppo placebo ha presentato un aumento medio del colesterolo LDL dell'1%.
Lo studio 2 ha arruolato 1.414 adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica. Al giorno 510, nel gruppo Leqvio è stata osservata una diminuzione media del colesterolo LDL del 46% mentre il gruppo placebo ha presentato un aumento medio del colesterolo LDL del 4%.
Lo studio 3 ha arruolato 482 adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote. Al giorno 510, nel gruppo Leqvio è stata riscontrata una diminuzione media del colesterolo LDL del 40% mentre il gruppo placebo ha avuto un aumento medio del colesterolo LDL dell'8%.
L'effetto di Leqvio sulla morbilità cardiovascolare e sulla mortalità non è stato determinato.
Gli effetti collaterali comuni di Leqvio hanno incluso: reazione al sito di iniezione, rigidità articolare, infezione del tratto urinario, diarrea, bronchite, dolore alle estremità e difficoltà respiratorie.
La malattia cardiovascolare aterosclerotica comporta l'accumulo di placca di colesterolo nelle arterie. Circa 18.3 milioni di adulti statunitensi ( 8% ) soffrono di una malattia cardiovascolare aterosclerotica.
La malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica è un termine generico e ha incluso condizioni come sindromi coronariche acute ( improvvisa riduzione del flusso ematico a livello cardiaco ), malattia arteriosa periferica, infarto del miocardio e ictus. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
Endo2021 Cardio2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...