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L'EMA ha rifiutato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Aduhelm, un anticorpo monoclonale per la malattia di Alzheimer, perchè l'efficacia clinica non è stata dimostrata

L'Agenzia Europea dei Medicinali ( EMA ) si è espressa contro l'autorizzazione all'immissione in commercio di Aduhelm, un medicinale destinato al trattamento della malattia di Alzheimer.

Aduhelm è stato sviluppato come medicinale per il trattamento degli adulti con malattia di Alzheimer. Era destinato al trattamento delle prime fasi della malattia note come decadimento cognitivo lieve ( MCI ) e stadio di demenza lieve.
Aduhelm contiene il principio attivo Aducanumab e doveva essere disponibile come concentrato per soluzione per infusione in una vena.

Il principio attivo di Aduhelm, Aducanumab, è un anticorpo monoclonale che si lega a una sostanza chiamata beta-amiloide che forma placche nel cervello delle persone con malattia di Alzheimer. Legandosi al beta-amiloide, Aduhelm dovrebbe aiutare a eliminare le placche, e ritardare il peggioramento della malattia.

La Società che ha sviluppato il farmaco ha presentato i risultati di due studi principali su oltre 3.000 pazienti con Alzheimer in fase iniziale, confrontando gli effetti di una bassa e alta dose di Aduhelm con gli effetti del placebo.
Gli studi hanno esaminato come i sintomi dei pazienti subissero dei cambiamenti dopo 78 settimane di trattamento utilizzando un sistema di punteggio standard noto come CDR-SB.

L'EMA ha osservato che sebbene Aduhelm riduca la beta-amiloide nel cervello, tuttavia, il legame tra questo effetto e il miglioramento clinico non è stato stabilito.
I risultati dei principali studi erano contrastanti, e non hanno mostrato nel complesso che Aduhelm fosse efficace nel trattamento degli adulti con malattia di Alzheimer allo stadio iniziale.
Inoltre, gli studi non hanno dimostrato che il medicinale fosse sufficientemente sicuro all'imaging cerebrale. Le scansioni di alcuni pazienti hanno mostrato anomalie suggestive di gonfiore o sanguinamento, ad indicare potenziali danni cerebrali. Inoltre, non è chiaro se le anomalie possano essere adeguatamente monitorate e gestite nella pratica clinica.
Secondo l'EMA i vantaggi di Aduhelm non sono superiori ai rischi, e ha pertanto raccomandato di rifiutare l'autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco. ( Xagena2021 )

Fonte: EMA, 2021

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