L'FDA ha approvato Scemblix per la leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Scemblix ( Asciminib ) per i pazienti con leucemia mieloide cronica ( Ph+ CML ) in fase cronica ( CP ) positiva al cromosoma Philadelphia ( Ph+ ), precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin chinasi ( TKI ), e ha approvato Scemblix per i pazienti adulti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I.
ASCEMBL, uno studio clinico multicentrico, randomizzato, con controllo attivo, in aperto, sta valutando Asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi.
Un totale di 233 pazienti sono stati randomizzati ( 2:1 ) e stratificati in base allo stato della risposta citogenetica maggiore ( MCyR ) per ricevere Asciminib 40 mg due volte al giorno o Bosutinib 500 mg una volta al giorno. I pazienti hanno continuato il trattamento fino a quando si è verificata una tossicità inaccettabile o un fallimento del trattamento.
La principale misura dell'esito di efficacia era la risposta molecolare maggiore ( MMR ) a 24 settimane. Il tasso di MMR è stato del 25% ( IC 95%: 19, 33 ) nei pazienti trattati con Asciminib rispetto al 13% ( IC 95%: 6.5, 23; p=0.029 ) in quelli trattati con Bosutinib.
Con una durata mediana del follow-up di 20 mesi, la durata mediana dell'MMR non è stata ancora raggiunta.
CABL001X2101, uno studio clinico multicentrico in aperto, sta valutando Asciminib in pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I.
L'efficacia si è basata su 45 pazienti con mutazione T315I che hanno ricevuto Asciminib 200 mg due volte al giorno. I pazienti hanno continuato il trattamento fino a quando si è verificata una tossicità inaccettabile o un fallimento del trattamento.
La principale misura di esito di efficacia era la risposta molecolare maggiore, che è stata raggiunta entro 24 settimane nel 42% ( 19/45, IC 95%: dal 28% al 58% ) dei pazienti.
La risposta MMR è stata raggiunta entro 96 settimane nel 49% ( 22/45, IC 95%: dal 34% al 64% ) dei pazienti.
La durata mediana del trattamento è stata di 108 settimane ( intervallo da 2 a 215 settimane ).
Le reazioni avverse più comuni ( 20% o più ) sono infezioni del tratto respiratorio superiore, dolore muscoloscheletrico, affaticamento, nausea, eruzioni cutanee e diarrea.
Le anomalie di laboratorio più comuni sono la diminuzione della conta piastrinica, l'aumento dei trigliceridi, la diminuzione della conta dei neutrofili e dell'emoglobina e l'aumento della creatina chinasi ( CK ), dell'alanina aminotransferasi ( ALT ), della lipasi e dell'amilasi.
La dose raccomandata di Asciminib nei pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica, precedentemente trattati con due o più inibitori della tirosin-chinasi, è di 80 mg assunti per via orale una volta al giorno approssimativamente alla stessa ora o di 40 mg due volte al giorno a intervalli di circa 12 ore.
La dose raccomandata di Asciminib nei pazienti con leucemia mieloide cronica Ph+ in fase cronica con mutazione T315I è di 200 mg assunti per via orale due volte al giorno a intervalli di circa 12 ore. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
Emo2021 Onco2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...