Mepolizumab per i bambini che vivono in centri urbani con asma eosinofilico soggetto a esacerbazione: studio MUPPITS-2
I bambini neri e ispanici che vivono in ambienti urbani negli Stati Uniti hanno un carico eccessivo di morbilità e mortalità per asma.
Le terapie dirette al fenotipo eosinofilo riducono le esacerbazioni dell'asma negli adulti, ma sono disponibili pochi dati nei bambini e in popolazioni diverse.
Inoltre, i meccanismi molecolari che sono alla base delle riacutizzazioni o che vengono prevenuti o persistono nonostante le terapie a base immunitaria non sono ben definiti.
Si è determinato se Mepolizumab ( Nucala ), aggiunto alla cura basata sulle linee guida, abbia ridotto il numero di esacerbazioni dell'asma durante un periodo di 52 settimane rispetto alla sola cura basata sulle linee guida.
È stato effettuato uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli condotto in 9 Centri medici urbani negli Stati Uniti.
Bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 17 anni, che vivevano in quartieri svantaggiati dal punto di vista socioeconomico e avevano asma incline alle esacerbazioni ( definito come due o più esacerbazioni nell'anno precedente ) ed eosinofili nel sangue pari almeno a 150 cellule per microl, sono stati assegnati in modo casuale a Mepolizumab ( 6-11 anni: 40 mg; 12-17 anni: 100 mg ) o a iniezioni di placebo una volta ogni 4 settimane, più cure basate sulle linee guida, per 52 settimane.
L'esito primario era il numero di riacutizzazioni dell'asma che sono state trattate con corticosteroidi sistemici durante 52 settimane nella popolazione intention-to-treat ( ITT ).
I meccanismi di risposta al trattamento sono stati valutati dai ricercatori dello studio utilizzando l'analisi modulare trascrittomica nasale.
La sicurezza è stata valutata nella popolazione ITT.
Tra il 2017 e il 2020 sono stati reclutati 585 bambini e adolescenti. Sono stati esaminati 390 individui, di cui 335 hanno soddisfatto i criteri di inclusione e sono stati arruolati. 290 hanno soddisfatto i criteri di randomizzazione, sono stati assegnati in modo casuale a Mepolizumab ( n=146 ) o placebo ( n=144 ) e sono stati inclusi nell'analisi ITT.
248 hanno completato lo studio.
Il numero medio di riacutizzazioni dell'asma durante il periodo di studio di 52 settimane è stato pari a 0.96 con Mepolizumab e 1.30 con placebo ( rate ratio, RR=0.73; P=0.027 ).
Eventi avversi emergenti dal trattamento si sono verificati in 42 dei 146 partecipanti ( 29% ) nel gruppo Mepolizumab rispetto a 16 dei 144 partecipanti ( 11% ) nel gruppo placebo.
Nessun decesso è stato attribuito a Mepolizumab.
La terapia fenotipica con Mepolizumab nei bambini che vivono in centri urbani con asma eosinofilico soggetto a riacutizzazioni ha ridotto il numero di riacutizzazioni. ( Xagena2022 )
Jackson DJ et al, Lancet 2022; 400: 502-511
Pneumo2022 Pedia2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...