Sicurezza ed efficacia nella macroglobulinemia di Waldenström con un regime senza chemioterapia a base di Bortezomib, Desametasone e Rituximab


Uno studio clinico di fase 2 ha mostrato che l'impiego della combinazione Bortezomib ( Velcade ), Desametasone e Rituximab ( MabThera ) nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenström è attivo e presenta un profilo di sicurezza favorevole nel lungo periodo.

Bortezomib più Desametasone e Rituximab è un regime senza chemioterapia, che è risultato associato ad alti tassi di risposta e a lunghi periodi di remissione.

Rituximab è stato ampiamente utilizzato per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenstrom, con tossicità minima.
Tuttavia, quando utilizzato in monoterapia la sua efficacia è modesta, per questo motivo viene associato ad altri farmaci.
Bortezomib agisce su diverse vie target inibendo l'omeostasi delle proteine all'interno delle cellule tumorali.

E’stato ipotizzato che la combinazione di Bortezomib e Rituximab fosse in grado di migliorare l'attività di trattamento nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom.

Un totale di 59 pazienti hanno ricevuto la combinazione Bortezomib, Desametasone, Rituximab per 23 settimane.
Il regime veniva somministrato in un unico ciclo di 21 giorni: 1.3 mg/m2 solo Bortezomib ( giorni 1, 4, 8 e 11 ), seguito da 1.6 mg/m2 di Bortezomib settimanale ( giorni 1, 8, 15 e 22 ) per quattro cicli aggiuntivi di 35 giorni, assieme a 40 mg di Desametasone per via endovenosa e a 375 mg/m2 di Rituximab per via endovenosa ai cicli 2 e 5.

All'analisi intention-to-treat, l'85% dei pazienti ha risposto al regime, di cui il 3% ha avuto una risposta completa, il 7% ha presentato una risposta parziale molto buona, il 58% ha avuto una risposta parziale e il 17% ha avuto una risposta minore.
Il tasso di risposta maggiore complessivo è stato del 68%.

Il tempo mediano alla prima risposta è stato di 3 mesi e il tempo mediano alla migliore risposta è stato di 5 mesi.
Tuttavia, quattro pazienti che hanno risposto hanno raggiunto la loro migliore risposta 6 mesi dopo il termine del trattamento.
La durata mediana della risposta per i pazienti con una risposta almeno parziale è stata di 64.5 mesi dopo un minimo di 6 anni di follow-up.

La sopravvivenza globale è stata del 66% a 7 anni e la sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 43 mesi.
Sono state riportate 40 morti correlate alla macroglobulinemia di Waldenström.

Il 46% dei pazienti presentava neuropatia periferica e il 20% ha riportato dolore neuropatico.
Nessun paziente ha sviluppato mielodisplasia secondaria, mentre la trasformazione a linfoma ad alto grado si è verificata in tre pazienti che hanno ricevuto chemioimmunoterapia dopo la terapia con il regime a base di Bortezomib, Desametasone, e Rituximab.

Il profilo di sicurezza a lungo termine del regime Bortezomib, Desametasone, e Rituximab è risultato favorevole, con elevata probabilità di risposta alla reintroduzione di regimi a base di Rituximab alla recidiva. ( Xagena2017 )

Fonte: Blood, 2017

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