Treosulfan e Melfalan ad alto dosaggio come terapia di consolidamento rispetto alla terapia standard per il sarcoma di Ewing ad alto rischio metastatico
Lo studio clinico di fase III, in aperto, prospettico, multicentrico, randomizzato e controllato Ewing 2008R3 è stato condotto in 12 Paesi e ha valutato l'effetto della chemioterapia ad alte dosi di Treosulfan e Melfalan ( TreoMel-HDT ) seguita dalla reinfusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe sulla sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) e sulla sopravvivenza globale nel sarcoma di Ewing ad alto rischio ( EWS ).
I pazienti eleggibili avevano sarcoma di Ewing disseminato con metastasi all'osso e/o in altri siti; sono stati esclusi i pazienti con solo metastasi polmonari.
I pazienti hanno ricevuto sei cicli di induzione con Vincristina, Ifosfamide, Doxorubicina ed Etoposide e otto cicli di terapia di consolidamento con Vincristina, Actinomicina D e Ciclofosfamide.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere TreoMel-HDT aggiuntivo o nessun ulteriore trattamento ( controllo ). L'assegnazione casuale è stata stratificata per numero di metastasi ossee ( 1, 2-5 e più di 5 ).
Tra il 2009 e il 2018, 109 pazienti sono stati assegnati in modo casuale e 55 hanno ricevuto TreoMel-HDT.
Con un follow-up mediano di 3.3 anni, non vi è stata alcuna differenza significativa nella sopravvivenza libera da eventi tra TreoMel-HDT e il controllo nel disegno adattivo ( hazard ratio, HR=0.85; intention-to-treat [ ITT ] ).
La sopravvivenza libera da eventi a 3 anni è stata del 20.9% in TreoMel-HDT e del 19.2% nei pazienti di controllo.
I risultati sono stati simili all'analisi per protocollo.
I maschi trattati con TreoMel-HDT hanno avuto una sopravvivenza libera da eventi migliore rispetto ai controlli: mediana 1.0 anni versus 0.6 anni ( P=0.035; HR 0.52 ).
I pazienti di età inferiore a 14 anni hanno beneficiato di TreoMel-HDT con una sopravvivenza senza eventi a 3 anni del 39.3% rispetto al 9% ( P=0.016; HR 0.40 ).
Questi effetti sono stati simili all'analisi per protocollo.
Questa osservazione è supportata da risultati comparabili dello studio non-randomizzato EE99R3.
Nei pazienti con sarcoma di Ewing ad altissimo rischio, l'aggiunta di TreoMel-HDT non ha prodotto beneficio per l'intera coorte di pazienti. TreoMel-HDT può essere di beneficio per i bambini di età inferiore a 14 anni. ( Xagena2022 )
Koch R et al, J Clin Oncol 2022; 40: 2307-2320
Onco2022 MalRar2022 Med2022 Pedia2022 Farma2022
Indietro
Altri articoli
Chemioterapia ad alte dosi e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei pazienti anziani e in buone condizioni con linfoma primario diffuso del sistema nervoso centrale a grandi cellule B: studio MARTA
I trattamenti disponibili per i pazienti più anziani affetti da linfoma diffuso primario del sistema nervoso centrale a grandi cellule...
Prediabete e rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica tra gli adulti sopravvissuti a tumore infantile nella coorte St Jude Lifetime
Poco si sa circa la prevalenza del prediabete e il rischio associato di eventi cardiovascolari e malattia renale cronica (...
Terapia endocrina adiuvante con Abemaciclib più terapia endocrina per tumore mammario in fase iniziale ad alto rischio, positivo per il recettore ormonale, negativo per HER2
Due anni di Abemaciclib ( Verzenios ) adiuvante combinato con terapia endocrina ( ET ) hanno portato a un miglioramento...
Servoventilazione adattiva per i disturbi respiratori del sonno nei pazienti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione ridotta: studio ADVENT-HF
Nei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta ( HFrEF ), i disturbi respiratori del sonno, comprendenti l’apnea...
Trattamento basato sulla malattia minima residua con Venetoclax-R2 nel linfoma mantellare: studio MCL7 VALERIA del Nordic Lymphoma Group
Nonostante i miglioramenti nel trattamento del linfoma mantellare ( MCL ), la maggior parte dei pazienti alla fine presenta una...
Talzenna in combinazione con Enzalutamide per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione nei quali la chemioterapia non è clinicamente indicata. Approvato nell'Unione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Talzenna ( Talazoparib ), un inibitore orale della poli ADP-ribosio polimerasi (...
ASCO24 - Studio CROWN: Lorlatinib come prima linea riduce il rischio di progressione o morte a 5 anni, rispetto a Crizotinib, nei pazienti con tumore del polmone non-a-piccole cellule in stadio avanzato ALK-positivo
Sono stati presentati i risultati di follow-up a lungo termine dello studio di fase 3 CROWN che ha valutato Lorlatinib...
Opdivo a base di Nivolumab nel linfoma di Hodgkin classico: indicazione, posologia e avvertenze
Nivolumab ( Opdivo ) è un anticorpo monoclonale immunoglobulina G4 ( IgG4 ) umano ( HuMAb ), che si lega...
Trattamento con Nivolumab in monoterapia del melanoma: studio randomizzato di fase 3 versus chemioterapia CA209037
La sicurezza e l'efficacia di Nivolumab ( Opdivo ) 3 mg/kg in monoterapia per il trattamento del melanoma avanzato (...
ASCO24 - Trastuzumab deruxtecan, somministrato dopo terapia endocrina, ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione nel cancro al seno pretrattato con bassa e ultrabassa espressione di HER2
Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ) ha esteso la sopravvivenza libera da progressione rispetto alla chemioterapia standard per alcune pazienti con...