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Trapianto di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale nel lupus eritematoso sistemico grave e refrattario

In studi condotti su animali, le cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale hanno mostrato forti effetti terapeutici in diverse malattie, grazie al loro potenziale di auto-rinnovamento e differenziazione.
Non sono disponibili dati sull'efficacia del trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale nelle malattie autoimmuni umane.

Un gruppo di Ricercatori cinesi ha condotto uno studio per valutare l’efficacia e la sicurezza del trapianto allogenico di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale in pazienti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario al trattamento.

Lo studio a braccio singolo ha coinvolto 16 pazienti con lupus eritematoso sistemico refrattario al trattamento standard o con coinvolgimento viscerale rischioso per la vita.

Tutti i pazienti sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale.

I cambiamenti clinici sono stati valutati prima e dopo il trapianto utilizzando l'indice SLEDAI ( SLE Disease Activity Index ), la misurazione dei livelli sierici di anticorpi antinucleo, anticorpi anti-DNA a doppia elica ( anti-dsDNA ), complemento C3 e C4, e livelli di albumina ed esame della funzione renale.

La valutazione dei potenziali meccanismi degli effetti del trapianto di cellule staminali mesenchimali si è basata sulla percentuale di cellule Treg nel sangue periferico e sui livelli sierici di citochine.

Nel periodo 2007-2009, 16 pazienti con lupus eritematoso sistemico attivo sono stati arruolati nello studio e sottoposti a trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale.

Il tempo di follow-up mediano dopo il trapianto è stato di 8.25 mesi ( intervallo da 3 a 28 mesi ).

Sono stati osservati miglioramenti significativi in punteggio SLEDAI, livelli sierici di anticorpi anti-nucleo, anticorpi anti-DNA a doppia elica, livelli sierici di albumina e complemento C3 e funzione renale.

La remissione clinica è stata accompagnata da un aumento delle cellule periferiche Treg e da un ripristino dell'equilibrio tra citochine correlate a Th1 e Th2.

In tutti i pazienti è stata raggiunta una riduzione significativa nell'attività della malattia e non sono state osservate ricorrenza e decessi associati al trattamento.

In conclusione, questi risultati hanno indicato che il trapianto di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale porta a miglioramento dell'attività di malattia, cambiamenti sierologici e stabilizzazione delle citochine pro-infiammatorie.
Questi dati pongono le basi per l’effettuazione di uno studio randomizzato e controllato su questa nuova terapia nel lupus eritematoso sistemico grave e refrattario. ( Xagena2010 )

Sun L et al, Arthritis Rheum 2010; 62: 2467-2475

Reuma2010