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Terapia intensiva multimodale per il retinoblastoma extraoculare: ARET0321, uno studio Children's Oncology Group

Il retinoblastoma metastatico ha una prognosi infausta se trattato con chemioterapia e radioterapia ( RT ) convenzionali. Una terapia intensificata può migliorare l’esito.

Uno studio prospettico internazionale ha arruolato pazienti con retinoblastoma extraoculare.
I pazienti con retinoblastoma in stadio II o III locoregionale hanno ricevuto quattro cicli di chemioterapia, seguiti da radioterapia del campo coinvolto ( 45 Gy ).

I pazienti con retinoblastoma in stadio IVa o IVb ( metastatico o trilaterale ) hanno ricevuto anche quattro cicli di chemioterapia e quelli con risposta parziale o superiore hanno poi ricevuto un ciclo di Carboplatino ad alte dosi, Tiotepa ed Etoposide con supporto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.

I pazienti con stadio IVa o IVb con tumore residuo post-chemioterapia hanno ricevuto radioterapia.
La proporzione di pazienti che hanno raggiunto la sopravvivenza libera da eventi è stata riportata e confrontata con i controlli storici separatamente per ciascuno dei tre gruppi di pazienti.

Sono stati inclusi nelle analisi 57 pazienti idonei. La sopravvivenza libera da eventi a 1 anno è stata dell'88.1% per lo stadio II-III, 82.6% per lo stadio IVa e 28.3% per lo stadio IVb/trilaterale.
La tossicità è risultata significativa come previsto e ha incluso due decessi correlati alla terapia.

La terapia multimodale intensiva è altamente efficace per i pazienti con retinoblastoma extraoculare regionale e retinoblastoma metastatico in stadio IVa.
Sebbene lo studio abbia raggiunto il suo obiettivo per lo stadio IVb, è ancora necessaria una terapia più efficace per i pazienti con coinvolgimento del sistema nervoso centrale. ( Xagena2022 )

Dunkel IJ et al, J Clin Oncol 2022; 40: 3839-3847

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