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L-Glutammina nella anemia falciforme

Lo stress ossidativo contribuisce alla complessa fisiopatologia della anemia falciforme. La terapia orale con l-Glutammina di grado farmaceutico ha dimostrato di aumentare la proporzione della forma ridotta di nicotinammide adenina dinucleotide ( NAD ) negli eritrociti falciformi, il che probabilmente riduce lo stress ossidativo e potrebbe causare un minor numero di episodi di dolore correlato alla anemia falciforme.

In uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, è stata testata l'efficacia della l-Glutammina di grado farmaceutico ( 0.3 g per chilogrammo di peso corporeo per dose ) somministrata due volte al giorno per bocca, rispetto al placebo, nel ridurre l'incidenza di crisi dolorose tra i pazienti con anemia falciforme o beta-0-talassemia falciforme e una storia di due o più crisi dolorose durante l'anno precedente.

I pazienti che stavano assumendo Idrossiurea a una dose rimasta stabile per almeno 3 mesi prima dello screening hanno continuato tale terapia durante il periodo di trattamento di 48 settimane.

In totale 230 pazienti ( fascia di età compresa tra 5 e 58 anni, 53.9% donne ) sono stati assegnati in modo casuale a ricevere l-Glutammina ( 152 pazienti ) o placebo ( 78 pazienti ).

I pazienti nel gruppo l-Glutammina hanno presentato in modo significativo meno crisi dolorose rispetto a quelli nel gruppo placebo ( P=0.005 ), con una mediana di 3.0 nel gruppo l-Glutammina e 4.0 nel gruppo placebo.

Un minor numero di ospedalizzazioni si è verificato nel gruppo l-Glutammina rispetto al gruppo placebo ( P=0.005 ), con una mediana di 2.0 nel gruppo l-Glutammina e 3.0 nel gruppo placebo.

Due terzi dei pazienti in entrambi i gruppi di studio hanno ricevuto Idrossiurea in modo concomitante.

Nausea di basso grado, dolore toracico non-cardiaco, affaticamento e dolore muscoloscheletrico si sono verificati più frequentemente nel gruppo l-Glutammina rispetto al gruppo placebo.

In conclusione, tra i bambini e gli adulti affetti da anemia falciforme, il numero mediano di crisi dolorose nell'arco di 48 settimane è risultato inferiore tra coloro che hanno ricevuto la terapia orale con l-Glutammina, somministrata da sola o con Idrossiurea, rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo, con o senza Idrossiurea. ( Xagena2018 )

Niihara Y et al, N Engl J Med 2018; 379: 226-235

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