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Trasfusioni per infarti cerebrali silenti nella anemia falciforme

Gli infarti cerebrali silenti sono la lesione neurologica più comune nei bambini con anemia falciforme e sono associati a recidiva di infarto ( ictus o infarto cerebrale silente ).
È stata esaminata l'ipotesi secondo cui l'incidenza di recidive di infarto sarebbe più bassa tra i bambini sottoposti a terapia trasfusionale regolare che tra coloro che hanno ricevuto cure standard.

In uno studio clinico randomizzato in singolo cieco, i bambini con anemia falciforme sono stati assegnati in modo casuale a ricevere regolari trasfusioni di sangue ( gruppo trasfusione ) o terapia standard ( gruppo osservazione ).

I partecipanti avevano tra i 5 e i 15 anni, senza anamnesi di ictus e con uno o più infarti cerebrali silenti visibili alla risonanza magnetica e con un esame neurologico che non mostrava anomalie corrispondenti a queste lesioni.

L'endpoint primario era la ricorrenza di un infarto, definito come un ictus o un nuovo o accresciuto infarto cerebrale silente.

In totale 196 bambini ( età media, 10 anni ) sono stati assegnati in modo casuale al gruppo di osservazione o di trasfusione e sono stati seguiti per una media di 3 anni.

Nel gruppo di trasfusione, 6 dei 99 bambini ( 6% ) hanno presentato un evento end-point ( 1 ha avuto un ictus, e 5 hanno avuto nuovi o aumentati infarti cerebrali silenti ).

Nel gruppo di osservazione, 14 dei 97 bambini ( 14% ) sono andati incontro a un evento end-point ( 7 hanno avuto un ictus, e 7 hanno avuto nuovi o aumentati infarti cerebrali silenti ).

L'incidenza dell'endpoint primario nei gruppi trasfusionali e di osservazione è stata, rispettivamente, di 2.0 e 4.8 eventi, per 100 anni a rischio, corrispondente a un rapporto di tasso di incidenza di 0.41 ( P=0.04 ).

In conclusione, una regolare terapia trasfusionale ha ridotto significativamente l'incidenza di recidive di infarto cerebrale nei bambini con anemia falciforme. ( Xagena2014 )

DeBaun MR et al, N Engl J Med 2014;371:699-710

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