Anemia falciforme

Zinco per la prevenzione delle infezioni nei bambini con anemia falciforme

Dati provenienti da piccoli studi clinici negli Stati Uniti e in India suggeriscono che l’integrazione di Zinco riduce l’infezione negli...

Deferiprone per il sovraccarico di ferro trasfusionale nell'anemia falciforme e altre anemie

I dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine del chelante del ferro Deferiprone ( Ferriprox ) nell'anemia falciforme...

Modifica CRISPR-Cas9 dei promotori HBG1 e HBG2 per il trattamento dell'anemia falciforme

L’anemia falciforme è causata da un difetto nella subunità beta-globina dell’emoglobina adulta. L'emoglobina falciforme polimerizza in condizioni ipossiche, producendo globuli...

L'anemia falciforme è un fattore di rischio per la microangiopatia trombotica associata al trapianto nei bambini

La microangiopatia trombotica associata al trapianto ( TA-TMA ) e l'anemia falciforme ( SCD ) condividono le caratteristiche dell'attivazione endoteliale...

Neoplasie secondarie dopo trapianto di cellule emopoietiche per anemia falciforme

Sono stati riportati l'incidenza e i fattori di rischio per neoplasia secondaria dopo trapianto per anemia falciforme. Sono stati inclusi in...

Normalizzazione dell'emodinamica cerebrale dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche nei bambini con anemia falciforme

I bambini con anemia falciforme ( SCD ) mostrano stress emodinamico cerebrale e sono ad alto rischio di ictus. Si...

Efficacia biologica e clinica di LentiGlobin per l'anemia falciforme

L'anemia falciforme è caratterizzata dalla recidiva dolorosa di eventi vaso-occlusivi. La terapia genica con l'uso di LentiGlobin ( bb1111; Lovotibeglogene...

Canakinumab nei bambini e nei giovani adulti con anemia falciforme

L'eccessivo rilascio intravascolare di contenuto cellulare lisato dai globuli rossi danneggiati ( RBC ) nei pazienti con anemia falciforme può...

Sevuparina per il trattamento della crisi di dolore acuto nei pazienti con anemia falciforme

Non esistono trattamenti approvati per le crisi vaso-occlusive nell'anemia falciforme. La Sevuparina è un nuovo eparinoide a basso peso molecolare...

Voxelotor negli adolescenti e negli adulti con anemia falciforme: studio HOPE

Per decenni, i pazienti con anemia falciforme hanno avuto a disposizione solo un numero limitato di terapie. Nel 2019, Voxelotor...

La terapia genica LentiGlobin risulta promettente nella forma grave della anemia falciforme

Lo studio di fase 1 / fase 2 HGB-206 ha mostrato che la terapia genica LentiGlobin ha portato a sostanziali...

Crizanlizumab e comparatori nei pazienti adulti con anemia falciforme: una revisione sistematica e una meta-analisi di rete

Le opzioni terapeutiche per prevenire le crisi vaso-occlusive ( VOC ) tra i pazienti con anemia falciforme ( SCD )...

Idrossiurea per i bambini con anemia falciforme

L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento efficace per l'anemia falciforme, ma pochi studi sono stati condotti nell'Africa sub-sahariana,...