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Idrossiurea per i bambini con anemia falciforme

L'Idrossiurea ( Onco Carbide ) è un trattamento efficace per l'anemia falciforme, ma pochi studi sono stati condotti nell'Africa sub-sahariana, dove il carico è maggiore.
Condizioni coesistenti come la malnutrizione e la malaria possono influenzare la fattibilità, la sicurezza e i benefici della terapia con Idrossiurea in ambienti con risorse limitate.

Sono stati arruolati bambini da 1 a 10 anni con anemia falciforme in quattro Paesi sub-sahariani.
I bambini hanno ricevuto Idrossiurea alla dose di 15-20 mg per kg di peso corporeo al giorno per 6 mesi, seguita da un aumento della dose.

Gli endpoint hanno valutato la fattibilità ( arruolamento, persistenza e aderenza ), la sicurezza ( livelli di dose, effetti tossici e malaria ) e i benefici ( variabili di laboratorio, eventi correlati all’anemia falciforme, trasfusioni e sopravvivenza ).

In totale 606 bambini hanno completato lo screening e hanno iniziato a ricevere Idrossiurea a una dose media di 17.5 mg per kg al giorno.

Il tasso di persistenza nello studio era del 94.2% a 3 anni di trattamento.

La terapia con Idrossiurea ha portato a significativi aumenti sia dell'emoglobina che dei livelli di emoglobina fetale.

Eventi tossici limitanti la dose per quanto riguarda le variabili di laboratorio si sono verificati nel 5.1% dei partecipanti, al di sotto della soglia specificata dal protocollo per la sicurezza.
Durante la fase di trattamento, si sono verificati 20.6 effetti tossici limitanti la dose per 100 anni-paziente, rispetto a 20.7 eventi per 100 anni-paziente prima del trattamento.

Rispetto al periodo pretrattamento, le percentuali di eventi avversi clinici sono diminuite con l'uso di Idrossiurea, inclusi i tassi di dolore vaso-occlusivo ( 98.3 vs 44.6 eventi per 100 anni-paziente; tasso di incidenza, 0.45 ), infezione non-malaria ( 142.5 vs 90.0 eventi per 100 anni-paziente; tasso di incidenza, 0.62 ), malaria ( 46.1 vs 22.9 eventi per 100 anni-paziente; tasso di incidenza, 0.49 ), trasfusione ( 43.3 vs 14.2 eventi per 100 anni-paziente; tasso di incidenza, 0.33 ) e mortalità ( 3.6 vs 1.1 decessi ogni 100 anni-paziente; tasso di incidenza, 0.30 ).

Il trattamento con Idrossiurea è stato fattibile e sicuro nei bambini con anemia falciforme che vivevano nell'Africa sub-sahariana.
L'uso della Idrossiurea ha ridotto l'incidenza di eventi vaso-occlusivi, infezioni, malaria, trasfusioni e morte, supportando la necessità di un più ampio accesso al trattamento. ( Xagena2019 )

Tshilolo L et al, N Engl J Med 2019; 380: 121-131

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