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Aspaveli a base di Pegcetacoplan nel trattamento degli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna

Aspaveli è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna ( EPN ), un’affezione caratterizzata da un’eccessiva degradazione dei globuli rossi ( emolisi ), che provoca il rilascio nell’urina di grandi quantità di emoglobina.
Aspaveli è impiegato nei pazienti che continuano a essere affetti da anemia nonostante il trattamento con un tipo di medicinale denominato inibitore di C5 per almeno 3 mesi.
Aspaveli contiene il principio attivo Pegcetacoplan.

L’emoglobinuria parossistica notturna è rara e Aspaveli è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 22 maggio 2017.

Il trattamento deve essere iniziato sotto la supervisione di un operatore sanitario esperto nella gestione dei disturbi ematologici.
Aspaveli viene somministrato per infusione sottocutanea nell’addome, nella coscia o nella parte superiore del braccio. È somministrato due volte a settimana ( nei giorni 1 e 4 ). I pazienti devono continuare a ricevere il loro inibitore di C5 per 4 settimane dopo l’inizio della terapia con Aspaveli prima di interrompere la somministrazione dell’inibitore di C5.
I pazienti possono praticare la flebo da soli, dopo aver ricevuto le opportune istruzioni.

Aspaveli è costituito da due peptidi sintetici collegati tra loro, che hanno come bersaglio e si legano alla proteina C3 del complemento, che fa parte del sistema di difesa dell’organismo chiamata sistema del complemento.
Nei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna, le proteine del complemento sono super-attive e danneggiano le cellule del paziente stesso. Bloccando la proteina C3 del complemento, Aspaveli impedisce alle proteine del complemento di danneggiare le cellule, alleviando in tal modo i sintomi di questa malattia.

Aspaveli si è dimostrato efficace nel prevenire la degradazione dell’emoglobina e nell’aumentare i suoi livelli nel sangue nei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna che erano stati trattati con Eculizumab per almeno 3 mesi, ma erano ancora anemici.
Lo studio principale è stato condotto su 80 pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna attualmente trattati con Eculizumab, un inibitore di C5, ma che hanno continuato a essere anemici ( livello di emoglobina inferiore a 10.5 g/dl ) nonostante questo trattamento. I pazienti sono stati passati ad Aspaveli o hanno proseguito il trattamento con Eculizumab.
Dopo 16 settimane, i livelli di emoglobina nei pazienti che hanno assunto Aspaveli sono aumentati in media di 2.37 g/dl, mentre sono diminuiti in media di 1.47 g/dl nei pazienti ancora trattati con Eculizumab. Durante questo periodo, 6 persone su 41 alle quali era stato somministrato Aspaveli hanno avuto bisogno di una trasfusione di sangue, rispetto alle 33 persone su 39 trattate con Eculizumab.

Gli effetti indesiderati più comuni di Aspaveli ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono reazioni in sede di iniezione ( arrossamento della pelle, sensazione di prurito, gonfiore e dolore in sede di iniezione ), infezione delle vie respiratorie superiori, dolore addominale, diarrea, cefalea, stanchezza e febbre.
Gli effetti indesiderati più gravi ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono emolisi e trombocitopenia ( bassi livelli di piastrine ).

In base al suo meccanismo d’azione, Aspaveli può aumentare il rischio di infezioni. Aspaveli non deve essere usato in pazienti con un’infezione in corso causata da taluni batteri noti come batteri incapsulati, tra cui Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae.

Inoltre, non deve essere usato nei pazienti che non sono attualmente vaccinati contro l’infezione da questi batteri. Le persone vaccinate devono assumere antibiotici adeguati a ridurre il rischio di infezione per 2 settimane dopo la vaccinazione.

Aspaveli si è dimostrato efficace nell’aumentare i livelli di emoglobina nel sangue nei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna che erano stati trattati con Eculizumab per almeno 3 mesi, ma erano ancora anemici e ha inoltre ridotto la necessità di trasfusioni di sangue in questi pazienti.
In termini di sicurezza, sebbene i dati su quest’ultima siano limitati a causa del numero ridotto di pazienti inclusi nello studio principale, gli effetti indesiderati di Aspaveli sono considerati gestibili, considerando le misure di minimizzazione del rischio in atto.

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Aspaveli sono superiori ai rischi. ( Xagena2021 )

Fonte: EMA, 2021

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