Profilassi con Wilate, un concentrato di fattore di von Willebrand e fattore VIII, in bambini e adulti affetti dalla malattia di von Willebrand
La profilassi a lungo termine con un concentrato di fattore di von Willebrand ( VWF ) è raccomandata nei pazienti con malattia di von Willebrand ( VWD ) che hanno una storia di sanguinamenti gravi e frequenti.
Tuttavia, i dati provenienti da studi prospettici sono scarsi. WIL-31, uno studio di fase 3, prospettico, non-controllato, internazionale, ha studiato l’efficacia e la sicurezza della profilassi con Wilate, un concentrato di fattore di von Willebrand / fattore VIII, in pazienti gravi con malattia di von Willebrand.
I pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 6 anni con malattia di von Willebrand di tipo 1, 2 ( eccetto 2N ) o 3 che avevano completato uno studio prospettico di run-in su richiesta di 6 mesi ( WIL-29 ) erano idonei a ricevere la profilassi con Wilate per 12 mesi.
Al basale, i pazienti ( n=33 ) avevano un’età media di 18 anni. 6 pazienti ( 18% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 1 grave, 5 ( 15% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 2 e 22 ( 67% ) avevano una malattia di von Willebrand di tipo 3.
È stato raggiunto l'endpoint primario di una riduzione superiore al 50% del tasso medio di sanguinamento totale annualizzato ( TABR ) con la profilassi a base di Wilate rispetto al precedente trattamento al bisogno; il tasso medio di sanguinamento totale annualizzato durante la profilassi è stato 5.2, pari a una riduzione dell'84.4%.
La riduzione del sanguinamento è stata costante per età, sesso e tipi di malattia di von Willebrand.
Il sanguinamento totale annualizzato spontaneo medio è stato pari a 3.2, ovvero una riduzione dell'86.9% rispetto al trattamento al bisogno.
Durante la profilassi, 10 pazienti ( 30.3% ) hanno avuto 0 eventi di sanguinamento e 15 ( 45.5% ) pazienti hanno avuto 0 eventi di sanguinamento spontanei. Su 173 eventi di sanguinamento, l'84.4% erano minori e il 69.9% sono stati trattati.
Non sono stati registrati eventi avversi gravi correlati al trattamento in studio né eventi trombotici.
Nel complesso, lo studio WIL-31 ha dimostrato che la profilassi con Wilate era efficace e ben tollerata nei pazienti pediatrici e adulti con malattia di von Willebrand di tutti i tipi. ( Xagena2024 )
Sidonio RF et al, Blood Adv 2024; 8: 1405-1414
Emo2024,MalRar2024,Med2024,Farma2024,
Indietro
Altri articoli
Fattore di von Willebrand ricombinante e Acido Tranexamico per sanguinamento mestruale abbondante nelle pazienti con malattia di von Willebrand lieve e moderata negli Stati Uniti: studio VWDMin
Un sanguinamento mestruale abbondante si verifica nell’80% delle donne affette dalla malattia di von Willebrand ed è associato a carenza...
Profilassi a base del fattore di von Willebrand ricombinante nei pazienti con forma grave di malattia di von Willebrand
Le lineeguida internazionali raccomandano condizionatamente la profilassi a lungo termine nei pazienti con malattia di von Willebrand ( VWD )...
Malattia di Von Willebrand: l’FDA ha approvato il fattore di von Willebrand ricombinante per il trattamento degli episodi emorragici
L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Vonvendi, un fattore di Von Willebrand...
Gli alti livelli del fattore di von Willebrand aumentano il rischio di ictus
Molti studi hanno indagato il ruolo dei livelli plasmatici del fattore di von Willebrand nella malattia coronarica, ma pochi hanno...
Il fattore von Willebrand non predice lo sviluppo di sindrome metabolica nei pazienti ipertesi
Ricercatori inglesi hanno ipotizzato che i livelli del fattore plasmatico von Willebrand ( vWf ) siano in grado di predire...