Ibrutinib per il trattamento della sindrome di Bing-Neel
Il trattamento dei pazienti con sindrome di Bing-Neel ( BNS ) non è standardizzato. Sono stati inclusi pazienti con macroglobulinemia di Waldenström ( WM ) e una diagnosi radiologica e/o citologica di sindrome di Bing-Neel trattati con monoterapia a base di Ibrutinib ( Imbruvica ).
La valutazione della risposta si è basata sui criteri per la sindrome di Bing-Neel dell'8° Workshop internazionale per WM.
Sono state stimate sopravvivenza dalla diagnosi di sindrome di Bing-Neel ( sopravvivenza BNS ), sopravvivenza dall'inizio del trattamento con Ibrutinib all'ultimo follow-up o morte ( sopravvivenza di Ibrutinib ) e tempo dall'inizio di Ibrutinib alla sospensione di Ibrutinib per tossicità, progressione o morte ( sopravvivenza libera da eventi, EFS ).
Sono stati inclusi 28 pazienti nello studio. L'età media alla diagnosi di sindrome di Bing-Neel era di 65 anni.
Ibrutinib è stata la prima linea di trattamento per sindrome di Bing-Neel nel 39% dei pazienti.
Ibrutinib è stato somministrato per via orale alla dose di 560 e 420 mg una volta al giorno nel 46% e nel 54% dei pazienti, rispettivamente; sono stati osservati miglioramenti sintomatici e radiologici nell'85% e nel 60% dei pazienti entro 3 mesi dalla terapia.
Alla migliore risposta, l'85% dei pazienti ha presentato un miglioramento o una risoluzione dei sintomi della sindrome di Bing-Neel, l'83% aveva un miglioramento o una risoluzione delle anomalie radiologiche e il 47% aveva eliminato la malattia nel liquido cerebrospinale.
Il tasso di sopravvivenza libera da eventi a 2 anni con Ibrutinib è stata dell'80%, il tasso di sopravvivenza a Ibrutinib a 2 anni è stato dell'81% e il tasso di sopravvivenza della sindrome di Bing-Neel a 5 anni è stato dell'86%.
La terapia con Ibrutinib è risultata efficace nei pazienti con sindrome di Bing-Neel e deve essere considerata una opzione di trattamento in questi pazienti. ( Xagena2019 )
Castillo JJ et al, Blood 2019; 133: 299-305
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