Bambini con immunodeficienza primaria: condizionamento a base di Treosulfan per il trapianto di cellule staminali emopoietiche
I bambini con malattie di immunodeficienza primaria, in particolare quelli più piccoli di un anno di età, sviluppano significativa tossicità dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche con condizionamento a base di Busulfan ( Busilvex ) o Melfalan ( Alkeran ).
Treosulfan causa meno problemi di natura veno-occlusiva rispetto a Busulfan e non richiede monitoraggio farmacocinetico.
In uno studio, 70 bambini hanno ricevuto 42 g/m2 o 36 g/m2 di Treosulfan con Ciclofosfamide ( Endoxan ) 200 mg/kg ( n=30 ) o con Fludarabina ( Fludara ) 150 mg/m2 ( n=40 ), con Alemtuzumab ( MabCampath ) nella maggior parte dei casi.
L'età media al trapianto era di 8.5 mesi; 46 pazienti ( 66% ) avevano 12 mesi di età o erano più giovani. I donatori erano: donatore fratello o sorella compatibile, n=8; donatore familiare compatibile, n=13; donatore aploidentico, n=4; donatore non-imparentato, n=45.
Il follow-up medio è stato di 19 mesi.
La sopravvivenza globale è stata dell’81%, equivalente a quella nei soggetti di età inferiore o superiore a 1 anno. La tossicità cutanea è risultata comune.
L’occlusione venosa si è verificata 2 volte con Ciclofosfamide; 18 pazienti ( 26% ) hanno manifestato una reazione trapianto contro ospite, e solo 7 ( 10% ) hanno presentato una reazione trapianto contro ospite maggiore del grado 2.
Due pazienti sono andati incontro a rigetto; 24 soggetti su 42 a più di 1 anno dal trapianto hanno presentato chimerismo del donatore al 100%. La restante parte ha avuto chimerismo misto stabile.
Il chimerismo delle cellule T è risultato significativamente migliore con Fludarabina.
In conclusione, è necessario un follow-up a lungo termine, ma, associato a Fludarabina, Treosulfan è una buona scelta di condizionamento per il trapianto di cellule staminali emopoietiche nella malattia da immunodeficienza primaria. ( Xagena2011 )
Slatter MA et al, Blood 2011; 117: 4367-4375
Emo2011 Farma2011
Indietro
Altri articoli
Sunlenca a base di Lenacapavir in associazione ad altri medicinali, per il trattamento degli adulti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Sunlenca, il cui principio attivo è Lenacapavir, è indicato, in associazione ad altri medicinali, per il trattamento degli adulti con...
Terapia genica lentivirale per immunodeficienza combinata grave con carenza dell’enzima Artemis
L'enzima di riparazione del DNA Artemis è essenziale per il riarrangiamento dei recettori delle cellule T e B. Le mutazioni...
Prezista a base di Darunavir per il trattamento della infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Prezista, che contiene il principio attivo Darunavir, è usato in associazione a Ritonavir a basso dosaggio e altri medicinali anti-HIV...
Rukobia a base di Fostemsavir per il trattamento degli adulti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Rukobia, il cui principio attivo è Fostemsavir, è un medicinale utilizzato per il trattamento degli adulti con infezione da virus...
Triumeq a base di Dolutegravir, Abacavir, Lamivudina, nel trattamento delle infezioni da virus dell’immunodeficienza umana in adulti, adolescenti, bambini
Triumeq è un medicinale per il trattamento delle infezioni da virus dell’immunodeficienza umana ( HIV ), che provoca la sindrome...
Vocabria in associazione a Rilpivirina nel trattamento degli adulti affetti da infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Vocabria, il cui principio attivo è Cabotegravir, trova impiego in abbinamento a un altro medicinale denominato Rilpivirina per il trattamento...
Tivicay a base di Dolutegravir per il trattamento di adulti e bambini affetti da infezione da virus dell’immunodeficienza umana
Tivicay è un medicinale impiegato in associazione ad altri medicinali per il trattamento di adulti e bambini di età superiore...
Pifeltro nel trattamento degli adulti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Pifeltro, il cui principio attivo è la Doravirina, è un medicinale antivirale utilizzato per il trattamento degli adulti con infezione...
Juluca, a base di Dolutegravir e Rilpivirina, nel trattamento dei pazienti adulti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1
Juluca è un medicinale indicato per il trattamento di pazienti adulti con infezione da virus dell’immunodeficienza umana di tipo 1 (...
Associazione tra infezione da virus dell'immunodeficienza umana e rischio di malattia delle arterie periferiche
L'effetto del virus dell'immunodeficienza umana ( HIV ) sullo sviluppo della malattia delle arterie periferiche ( PAD ) non è...