Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) pediatrica ad alto rischio o recidivante. Per i bambini piccoli, l'irradiazione corporea totale ( TBI ) è associata a gravi sequele tardive.
Nello studio FORUM sono state valutate la sicurezza, la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ) di 2 regimi di condizionamento senza irradiazione corporea totale in bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta.
I pazienti hanno ricevuto Fludarabina ( Flu ), Tiotepa ( Thio ) e Busulfan ( Bu ) o Treosulfan ( Treo ) prima del trapianto.
Dal 2013 al 2021, 191 bambini hanno ricevuto il trapianto e sono stati osservati per 6 o più mesi ( follow-up mediano: 3 anni ).
La sopravvivenza globale a 3 anni è stata di 0.63 e 0.76 per Fludarabina / Tiotepa / Busulfan e Fludarabina / Tiotepa / Treosulfan ( P=0.075 ), rispettivamente.
La sopravvivenza libera da eventi a 3 anni è stata pari a 0.52 e 0.51, rispettivamente ( P=0.794 ).
L'incidenza cumulativa della mortalità non-dovuta a recidiva ( NRM ) e della recidiva a 3 anni è stata 0.06 vs 0.03 ( P=0.406 ) e 0.42 vs 0.45 ( P=0.920 ), rispettivamente.
Malattia acuta del trapianto contro l'ospite ( GVHD ) di grado maggiore o uguale a 1 si è verificata nel 29% dei pazienti trattati con Fludarabina / Tiotepa / Busulfan e nel 17% di quelli trattati con Fludarabina / Tiotepa / Treosulfan ( P=0.049 ), mentre il grado 3/4 si è verificato rispettivamente nel 10% e 9% dei pazienti ( P=0.813 ).
L’incidenza a 3 anni di malattia del trapianto contro l'ospite, cronica, è stata 0.07 versus 0.05, rispettivamente ( P=0.518 ).
In conclusione, entrambi i regimi di condizionamento chemioterapici sono stati ben tollerati e la mortalità non-dovuta a recidiva è stata bassa. Tuttavia, la recidiva è stata la principale causa di fallimento del trattamento. ( Xagena2024 )
Bader P et al, Blood Adv 2024; 8: 416-428
Emo2024 Onco2024 Pedia2024 Farma2024
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Busulfan più Fludarabina rispetto a Busulfan più Ciclofosfamide per la leucemia mieloide acuta sottoposta a trapianto di cellule emopoietiche HLA-aploidentiche
Il regime di condizionamento con Busulfan più Fludarabina ( BuFlu ) ha una mortalità correlata al trapianto ( TRM )...
Esiti dopo mancata risposta e recidiva post Tisagenlecleucel nei bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B
La mancata risposta e la ricaduta dopo terapia CAR-T diretta all'antigene CD19 continuano a rappresentare una sfida per gli esiti...
Busulfan più Ciclofosfamide versus irradiazione total body più Ciclofosfamide per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Rimane controverso se i regimi a base di Busulfan ( Busilvex ) rispetto a quelli basati su irradiazione corporea totale...
Trapianto di microbiota fecale rispetto al placebo nel trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche e nella leucemia mieloide acuta
Il danno al microbiota intestinale nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche ( HCT ) e nei pazienti...
Mantenimento con Sorafenib dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche nei pazienti con leucemia mieloide acuta FLT3-ITD
Uno studio di fase 3 in aperto, multicentrico, randomizzato ha dimostrato che il mantenimento con Sorafenib ( Nexavar ) dopo...
Leucemia linfoblastica acuta a cellule B associata a Lenalidomide: correlati clinici e patologici e sensibilità alla sospensione della Lenalidomide
La Lenalidomide ( Revlimid ) è una componente efficace della terapia di induzione e di mantenimento per il mieloma multiplo,...
Identità clonali distinte di leucemia linfoblastica acuta a cellule B derivanti dalla terapia con Lenalidomide per il mieloma multiplo
I pazienti con mieloma multiplo ( MM ) trattati con Lenalidomide ( Revlimid ) raramente sviluppano una leucemia linfoblastica acuta...
Valemetostat per leucemia / linfoma a cellule T dell'adulto recidivante o refrattaria
La leucemia / linfoma a cellule T dell'adulto ( ATL ) è un linfoma non-Hodgkin aggressivo con prognosi sfavorevole e...