Terapia CAR-T: l'FDA ha approvato Tecartus a base di Brexucabtagene autoleucel per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria.
L'efficacia è stata determinata in ZUMA-3, uno studio multicentrico a braccio singolo che ha valutato Brexucabtagene autoleucel, una terapia CAR-T diretta contro CD19, in adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in forma recidivata o refrattaria.
I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di Brexucabtagene autoleucel dopo il completamento della chemioterapia linfodepletiva.
Le misure di esito di efficacia utilizzate per supportare l'approvazione erano la risposta completa ( CR ) ottenuta entro 3 mesi dall'infusione e la sua durata.
Dei 54 pazienti valutabili per l'efficacia, 28 ( 52%; IC 95%: 38, 66 ) hanno ottenuto una risposta completa entro 3 mesi.
Con un follow-up mediano per i responder di 7.1 mesi, la durata mediana della risposta completa non è stata raggiunta; la durata della risposta completa è stata stimata superiore a 12 mesi per più della metà dei pazienti.
Le informazioni sulla prescrizione di Brexucabtagene autoleucel contengono un Boxed Warning per la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) e le tossicità neurologiche.
La sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 92% ( grado 3 o superiore, 26% ) e le tossicità neurologiche si sono verificate nell'87% ( grado 3 o superiore, 35% ).
Le reazioni avverse non-di-laboratorio più comuni ( incidenza 20% o più ) includevano: febbre, sindrome da rilascio di citochine, ipotensione, encefalopatia, tachicardie, nausea, brividi, cefalea, affaticamento, neutropenia febbrile, diarrea, dolore muscoloscheletrico, ipossia, rash, edema, tremore, infezione da patogeno non-specificato, costipazione, diminuzione dell'appetito e vomito.
La dose raccomandata di Brexucabtagene autoleucel è una singola infusione endovenosa di 1 x 10(6) cellule CAR-T vitali per kg di peso corporeo ( massimo 1 x 10(8) cellule CAR-T vitali ), preceduta da Fludarabina e Ciclofosfamide come chemioterapia linfodepletiva. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
Emo2021 Onco2021 Med2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Busulfan più Fludarabina rispetto a Busulfan più Ciclofosfamide per la leucemia mieloide acuta sottoposta a trapianto di cellule emopoietiche HLA-aploidentiche
Il regime di condizionamento con Busulfan più Fludarabina ( BuFlu ) ha una mortalità correlata al trapianto ( TRM )...
Esiti dopo mancata risposta e recidiva post Tisagenlecleucel nei bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B
La mancata risposta e la ricaduta dopo terapia CAR-T diretta all'antigene CD19 continuano a rappresentare una sfida per gli esiti...
Busulfan più Ciclofosfamide versus irradiazione total body più Ciclofosfamide per adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Rimane controverso se i regimi a base di Busulfan ( Busilvex ) rispetto a quelli basati su irradiazione corporea totale...
Trapianto di microbiota fecale rispetto al placebo nel trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche e nella leucemia mieloide acuta
Il danno al microbiota intestinale nei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule ematopoietiche ( HCT ) e nei pazienti...
Mantenimento con Sorafenib dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche nei pazienti con leucemia mieloide acuta FLT3-ITD
Uno studio di fase 3 in aperto, multicentrico, randomizzato ha dimostrato che il mantenimento con Sorafenib ( Nexavar ) dopo...
Leucemia linfoblastica acuta a cellule B associata a Lenalidomide: correlati clinici e patologici e sensibilità alla sospensione della Lenalidomide
La Lenalidomide ( Revlimid ) è una componente efficace della terapia di induzione e di mantenimento per il mieloma multiplo,...
Identità clonali distinte di leucemia linfoblastica acuta a cellule B derivanti dalla terapia con Lenalidomide per il mieloma multiplo
I pazienti con mieloma multiplo ( MM ) trattati con Lenalidomide ( Revlimid ) raramente sviluppano una leucemia linfoblastica acuta...
Valemetostat per leucemia / linfoma a cellule T dell'adulto recidivante o refrattaria
La leucemia / linfoma a cellule T dell'adulto ( ATL ) è un linfoma non-Hodgkin aggressivo con prognosi sfavorevole e...