Terapia CAR-T: Kymriah ha ricevuto l'approvazione della Commissione Europea come prima terapia per gli adulti con linfoma follicolare recidivato o refrattario


La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Kymriah ( Tisagenlecleucel ), una terapia cellulare CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare ( FL ) recidivante o refrattario ( r/r ) dopo due o più linee di terapia sistemica.
L'approvazione fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano ( CHMP ) dell'Agenzia Europea per i Medicinali ( EMA ).

Questa approvazione è la terza indicazione per Kymriah e la rende la prima terapia cellulare CAR-T approvata nell'Unione Europea per questi pazienti, che comprendono coloro che soffrono di linfoma follicolare r/r di grado 1, 2 e 3A1.

L'approvazione si basa sullo studio globale di fase II ELARA che ha mostrato che l'86% dei pazienti trattati con Kymriah ha presentato una risposta; di questi il 69% ha avuto una risposta completa ( CR ).
È stata dimostrata una risposta duratura, prolungata al trattamento, con una stima dell'87% dei pazienti che hanno ottenuto una risposta completa che si è ancora mantenuta a 9 mesi o più dopo la risposta iniziale.
Nello studio, 94 pazienti infusi sono stati valutati per l'efficacia con un follow-up mediano di circa 21 mesi.

Tra i 97 pazienti valutabili per la sicurezza, il profilo di sicurezza di Kymriah è risultato buono.
La sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) è stata segnalata nel 50% dei pazienti dopo l'infusione di Kymriah e non si sono presentati eventi di grado 3 o 4, come definito dalla scala di Lee.
Reazioni avverse neurologiche si sono verificate nel 9% dei pazienti ( l'1% era di grado 3 o 4 ) entro 8 settimane dall'infusione di Kymriah.
Infezioni gravi ( grado 3 o 4 ) si sono verificate nel 16% dei pazienti.

Oltre al linfoma follicolare r/r, Kymriah è approvato per il trattamento dei pazienti pediatrici e giovani adulti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta ( LLA ) a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B ( DLBCL ) r/r dopo due o più linee di terapia sistemica. ( Xagena2022 )

Fonte: Novartis, 2022

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