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Nessun significativo miglioramento della prognosi dei soggetti con macroglobulinemia di Waldenström trattati nel corso degli ultimi 25 anni

Il trattamento della macroglobulinemia di Waldenström è cambiato negli ultimi decenni, soprattutto a causa dell’introduzione di analoghi nucleosidici e di Rituximab ( MabThera ), mentre sono stati introdotti di recente nuovi agenti come Bortezomib ( Velcade ).

È stata condotta un'analisi per verificare se l'esito dei pazienti con macroglobulinemia di Waldenström sia migliorato negli ultimi anni, rispetto all’esito dei pazienti che hanno iniziato il trattamento prima che i nuovi farmaci fossero ampiamente disponibili, soprattutto come parte del trattamento di prima linea.

Sono stati analizzati 345 pazienti sintomatici con macroglobulinemia di Waldenström: 130 hanno iniziato il trattamento prima del 1 gennaio 2000 e 215 lo hanno iniziato dopo.
I pazienti che hanno iniziato il trattamento nel secondo gruppo erano più anziani ed avevano più spesso elevati livelli di beta 2-microglobulina, ma le altre caratteristiche erano simili tra i due gruppi.

La maggior parte dei pazienti che hanno iniziato il trattamento prima del 1 gennaio 2000 sono stati trattati precocemente con regimi terapeutici basati su agenti alchilanti e la maggior parte dei pazienti che hanno iniziato il trattamento dopo il 1 gennaio 2000 hanno ricevuto regimi a base di Rituximab come terapia iniziale.

La risposta oggettiva ( 63 e 59% rispettivamente ) e la sopravvivenza globale media, ( 106.5 mesi per il gruppo A e 94 mesi stimati per il gruppo B, p=0.327 ) sono risultate simili.
Non c'è stata alcuna differenza riguardo alla sopravvivenza globale o alla sopravvivenza per una causa specifica per ciascun gruppo di rischio secondo IPSSWM ( International Prognostic Scoring System for Waldenström's Macroglobulinemia ).

Queste osservazioni possono essere spiegate dal decorso indolente della macroglobulinemia di Waldenström in molti pazienti e dalla mancanza di citoriduzione profonda nei pazienti con malattia ad alto rischio.
Possibili differenze nel tasso di sopravvivenza a 15 o 20 anni tra i due gruppi potrebbero essere rilevate con un ulteriore follow-up di questi pazienti. ( Xagena2011 )

Kastritis E et al, Am J Hematol 2011; 86: 479-483


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