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Sindrome mielodisplastica primaria avanzata: miglior outcome dopo trapianto di cellule staminali da sangue periferico

Il trapianto di cellule staminali per la sindrome mielodisplastica è caratterizzato da alta mortalità, specialmente nei pazienti più anziani e tra coloro per i quali la malattia è in fase più avanzata.

Ricercatori del Stem Cell Allotraplantation Section del National Heart, Lung and Blood Institute ( NHLBI ) a Bethesda hanno valutato l’outcome ( esito ) del trapianto.

Un totale di 43 pazienti, di età compresa tra 12 e 73 anni ( media, 49 anni ), ha ricevuto un trapianto di cellule staminali da sangue periferico da donatore familiare HLA-identico.

Ventitré pazienti di età uguale o superiore a 55 anni, senza grave comorbidità, sono stati sottoposti a condizionamento mieloablativo mediante irradiazione corporea totale, seguita da trapianto di cellule staminali da sangue periferico T-depleto e successiva aggiunta di linfociti del donatore.

I pazienti più anziani o quelli con comorbidità ( n = 20 ) hanno ricevuto un condizionamento di ridotta intensità ed un trapianto di cellule staminali da sangue periferico senza manipolazione.

L’86% ( n = 37 ) dei pazienti presentava una malattia in fase avanzata ( 9 con anemia refrattaria con eccesso di blasti, 6 con anemia refrattaria con eccesso di blasti in trasformazione, 13 con leucemia mieloide acuta, 9 con sindromi mielodisplastiche associate al trattamento ), mentre 6 pazienti presentavano sindromi mielodisplastiche a basso rischio ( anemia refrattaria o anemia refrattaria con sideroblasti ad anello ).

Il periodo di follow-up è stato di 18 mesi.

Per i pazienti con sindromi mielodisplastiche primarie, l’incidenza di sopravvivenza a 3 anni, di sopravvivenza libera da malattia, di recidiva e di mortalità associata al trapianto è stata rispettivamente: 64%, 59%, 26% e 23%.

I migliori risultati sono stati osservati nei 19 pazienti di età inferiore ai 50 anni sottoposti a trapianto mieloablativo di cellule staminali da sangue periferico, con le seguenti percentuali: 81%, 72%, 22% e 7%.

Lo studio ha dimostrato che gli outcome dei pazienti con sindromi mielodisplatiche primarie sottoposti a trapianto di cellule staminali da sangue periferico sono migliori rispetto agli outcome dopo trapianto di midollo osseo.
La sopravvivenza a 3 anni rimane molto bassa ( 11% ) nei pazienti con sindromi mielodisplastiche associate alla terapia, a causa dell’alta incidenza di recidive ( 89% ). ( Xagena2005 )

Solomon SR et al, Biol Blood Marrow Transplant 2005; 11: 619-626


Emo2005