Funzione endocrina e malattia delle ossa durante la terapia chelante a lungo termine con Deferasirox nella beta-talassemia major


Il sovraccarico di ferro nella beta-talassemia major si traduce in genere in cardiomiopatia ferro-indotta, malattie del fegato e complicanze endocrine.
E’ stata esaminata l'incidenza e la progressione delle malattie endocrine ( ipotiroidismo, diabete mellito, ipoparatiroidismo, ipogonadismo ), la crescita e il ritardo puberale, e le malattie del metabolismo osseo durante la terapia chelante a lungo termine con Deferasirox ( Exjade ) in un ambito di pratica clinica.

E’ stato riportato uno studio multicentrico di coorte retrospettivo su 86 pazienti dipendenti da trasfusione con beta-talassemia major trattati con Deferasirox una volta al giorno per una durata media di 6.5 anni, fino a 10 anni.

Non si sono verificati decessi o nuovi casi di ipotiroidismo o diabete mellito.

L'incidenza di nuove complicanze endocrine è stata del 7% ( P=0.338 per il cambiamento della prevalenza dal basale fino alla fine dello studio ) e ha compreso ipogonadismo ( n= 5 ) e ipoparatiroidismo ( n=1 ).

Tra i pazienti con ipotiroidismo o diabete al basale, non è stato osservato alcun cambiamento significativo nei parametri della tiroide o nel fabbisogno di insulina, rispettivamente.

La densità minerale ossea media della colonna vertebrale a livello lombare è aumentata in modo significativo ( P minore di 0.001 ) e il numero di pazienti con osteoporosi della colonna vertebrale lombare è diminuito significativamente ( P=0.022 ), a prescindere dalla terapia con bifosfonati, dalla terapia ormonale sostitutiva e dall’integrazione con Calcio o Vitamina-D.

Non ci sono state differenze significative nel numero di pazienti pediatrici al di sotto del 5° percentile in altezza tra il basale e il completamento dello studio.

Sono avvenute 6 gravidanze con successo, e 4 di queste sono state spontanee senza stimolazione ovarica.

Questo è stato il primo studio che ha valutato la funzione endocrina durante la più recente terapia chelante orale con Deferasirox.
Sono stati osservati un basso tasso di nuovi disordini endocrini e una stabilizzazione di quelli preesistenti in un ambito di pratica clinica. ( Xagena2014 )

Casale M et al, Am J Hematol 2014;89:1102-1106

Emo2014 Farma2014


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