Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche nella talassemia major e condizionamento con Treosulfano


In uno studio, 60 pazienti con talassemia ( età mediana, 7 anni; intervallo, 1-37 ) sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche dopo una trattamento con Tiotepa, Treosulfano e Fludarabina.

Prima del trapianto, 27 bambini sono stati assegnati alla classe di rischio 1 della classificazione di Pesaro, 17 alla classe 2, e 4 alla classe 3; 12 pazienti erano adulti.

Venti pazienti hanno ricevuto trapianto da un fratello HLA-identico e 40 da un donatore non-imparentato.

L’incidenza cumulativa di fallimento del trapianto e di mortalità legata al trapianto è stata, rispettivamente, del 9% e del 7%.

Otto pazienti sono andati incontro a malattia da trapianto versus ospite ( GVHD ) acuta di grado II-IV, con un’incidenza cumulativa del 14%.

Tra i 56 pazienti a rischio, 1 ha sviluppato malattia da trapianto versus ospite cronica limitata.

Con un follow-up mediano di 36 mesi ( intervallo, 4-72 ), le probabilità di sopravvivenza e di sopravvivenza libera da talassemia a 5 anni sono state, rispettivamente, 93% e 84%.

Né la classe di rischio né il donatore utilizzato hanno influenzato l’esito.

I risultati hanno dimostrato che questa preparazione a base di Treosulfano è sicura ed efficace per i pazienti talassemici sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. ( Xagena2012 )

Bernardo ME et al, Blood 2012; 120: 473-476

Emo2012 Farma2012


Indietro

Altri articoli

Exjade è un medicinale contenente il principio attivo Deferasirox, che trova impiego nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro (...


Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida. È stato riportato uno studio caso-controllo...


Sono state valutate in modo prospettico le complicanze endocrine dei pazienti con talassemia major che hanno subito il trapianto di...


La disponibilità di tre chelanti del ferro ha migliorato lo scenario della terapia chelante per i pazienti con talassemia trasfusione-dipendente...


Sono state valutate le funzioni delle paratiroidi e la densità minerale ossea ( BMD ) nei pazienti con beta talassemia,...


Negli ultimi anni, la questione della osteopenia / osteoporosi nei bambini, adolescenti e giovani adulti con talassemia major ha attirato...


I progressi nella terapia chelante e il monitoraggio non invasivo del sovraccarico di ferro hanno portato a sostanziali miglioramenti nella...


I pazienti con beta-talassemia major sono ad alto rischio di eventi tromboembolici a causa di una condizione di ipercoagulabilità. La splenectomia...


Il sovraccarico di ferro nella beta-talassemia major si traduce in genere in cardiomiopatia ferro-indotta, malattie del fegato e complicanze endocrine....


Le prestazioni fisiche diminuiscono nei pazienti con talassemia major, ma l'impatto relativo dell’anemia e del sovraccarico di ferro sulla capacità...