Valutazione dei pazienti con talassemia major per complicanze endocrinologiche a lungo termine dopo trapianto di midollo osseo


Sono state valutate in modo prospettico le complicanze endocrine dei pazienti con talassemia major che hanno subito il trapianto di midollo osseo ( BMT ) e sono stati seguiti per più di 2 anni.

Il gruppo che aveva subito il trapianto di midollo osseo consisteva di 41 pazienti con talassemia major.
L'età media era di 12.4 anni e l'età media al trapianto era di 7.5 anni.

Il follow-up dopo il trapianto di midollo osseo è durato da 24 a 122 mesi ( media 65.07 mesi ).

Inoltre, 32 pazienti con talassemia major di età simile e con la stessa anamnesi di trasfusione e terapia chelante sono stati reclutati per lo studio come gruppo di controllo.

Il punteggio di deviazione standard del peso dopo trapianto è risultato migliore di quanto fosse prima del trapianto ( P=0.010 ).

È stata rilevata una correlazione negativa tra punteggio di deviazione standard dell’altezza ed età al trapianto di midollo osseo ( P=0.008 ).
I punteggi di deviazione standard dell’altezza sono risultati migliori nei pazienti la cui età al trapianto di midollo osseo era inferiore ai 7 anni rispetto a quelli dei pazienti di età superiore ai 7 anni ( P=0.02 ).

Lo Z-score del collo del femore e l’assorbimetria a raggi X a doppia energia ( DEXA ) delle vertebre L2-L4 sono diminuiti ( P=0.032, P=0.0001 ) mentre l'incidenza di resistenza all'insulina è aumentata ( P=0.01 ) nei pazienti con un aumento dell'età al trapianto di midollo osseo.

Il rischio di insufficienza gonadica è stato significativamente più basso nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo sotto i 7 anni di età ( P=0.009 ).

Non è stata osservata alcuna relazione statisticamente significativa tra età al trapianto di midollo osseo e complicanze come ipotiroidismo, ipoparatiroidismo e insufficienza surrenalica.

I pazienti con talassemia major dovrebbero essere valutati per il trapianto nelle fasi iniziali della malattia, soprattutto prima dell'età di 7 anni.
Poiché il trapianto di midollo osseo non è in grado di correggere le complicanze endocrinologiche della talassemia major completamente, i pazienti devono essere seguiti regolarmente dopo il trapianto. ( Xagena2014 )

Aldemir-Kocabaş B et al, Pediatr Hematol Oncol 2014; Epub ahead of print

Emo2014 Endo2014 Pedia2014



Indietro

Altri articoli

Exjade è un medicinale contenente il principio attivo Deferasirox, che trova impiego nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro (...


Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche ( HSCT ) nella talassemia rimane una sfida. È stato riportato uno studio caso-controllo...


La disponibilità di tre chelanti del ferro ha migliorato lo scenario della terapia chelante per i pazienti con talassemia trasfusione-dipendente...


Sono state valutate le funzioni delle paratiroidi e la densità minerale ossea ( BMD ) nei pazienti con beta talassemia,...


Negli ultimi anni, la questione della osteopenia / osteoporosi nei bambini, adolescenti e giovani adulti con talassemia major ha attirato...


I progressi nella terapia chelante e il monitoraggio non invasivo del sovraccarico di ferro hanno portato a sostanziali miglioramenti nella...


I pazienti con beta-talassemia major sono ad alto rischio di eventi tromboembolici a causa di una condizione di ipercoagulabilità. La splenectomia...


Il sovraccarico di ferro nella beta-talassemia major si traduce in genere in cardiomiopatia ferro-indotta, malattie del fegato e complicanze endocrine....


Le prestazioni fisiche diminuiscono nei pazienti con talassemia major, ma l'impatto relativo dell’anemia e del sovraccarico di ferro sulla capacità...