Efficacia di Deferasirox nei bambini con beta-talassemia


La terapia di chelazione del ferro è una componente importante nella gestione dei pazienti con beta-talassemia.

Uno studio ha incluso 87 bambini affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente di età compresa tra 2 e 17 anni ( in media, 8.2 anni ), 49 dei quali ( 56% ) erano di sesso maschile.

I pazienti hanno ricevuto Deferasirox ( Exjade ) 9-40 mg/kg al giorno in dose singola per 36 mesi e sono stati controllati con esami clinici e di laboratorio.

Il trattamento è stato generalmente ben tollerato.
Gli eventi avversi farmaco-correlati, tra cui dolori addominali ( 14.9% ) e nausea ( 5.8% ), elevata alanina aminotransferasi ( ALT ) più del doppio del limite superiore della norma ( 5.8% ) e aumento non-progressivo della creatinina sierica ( 2.3% ) sono stati generalmente di entità da lieve a moderata, transitori, e di ridotta frequenza nel tempo.

Due pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di forti dolori addominali e nausea.

La dose media di Deferasirox è stata calcolata come 21.2, 23.7, 30.7 e 32.4 mg/kg, rispettivamente, al giorno 0, 12, 24 e 36 mesi.

I livelli sierici di ferritina medi sono aumentati progressivamente durante i primi 22 mesi di trattamento, da 3.161 ng/ml ( 2.760 ng/ml ) a 3.679 ng/ml ( 3.071 ng/ml, P minore di 0.001 ) per poi diminuire gradualmente a 2.907 ng/ml ( 2.670 ng/ml, P=0.023 ) a 36 mesi.

In conclusione, Deferasirox è sicuro e ben tollerato; dosi di 21-24 mg/kg al giorno non sono state in grado di mantenere un equilibrio di ferro stabile, ma 30 mg/kg al giorno o più sono stati in grado di ridurre il ferro nei pazienti pediatrici regolarmente trasfusi. ( Xagena2014 )

Aycicek A et al, Pediatr Int 2014; Epub ahead of print

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