Sicurezza ed efficacia dell'inizio precoce della terapia di chelazione del ferro con Deferiprone nei bambini con nuova diagnosi di talassemia trasfusione-dipendente


Il sovraccarico di ferro è inevitabile nei pazienti che dipendono dalla trasfusione. Nei bambini piccoli con talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ), la pratica corrente è quella di ritardare l'inizio della terapia di chelazione del ferro a causa delle preoccupazioni sulla tossicità, che sono state osservate quando la Deferossamina viene avviata troppo presto.

Tuttavia, ritardare l'inizio della terapia di chelazione del ferro potrebbe aumentare il rischio di accumulo di ferro che si può manifestare come tossicità più tardi nella vita.

Uno studio ha esaminato se il Deferiprone ( Ferriprox ), un chelante con una minore affinità per il ferro rispetto alla Deferossamina, possa posticipare il sovraccarico di ferro trasfusionale mantenendo un buon profilo di sicurezza.

Neonati con talassemia trasfusione-dipendente e con diagnosi recente ( n=64; età da 10 a 18 mesi; 54.7% maschi; riceventi 6 o meno trasfusioni; ferittina sierica da superiore a 400 a minore di 1.000 ng/ml ) sono stati randomizzati a Deferiprone con inizio precoce ( ES-Deferiprone ) a basse dosi ( 50 mg/kg/die ) o a chelazione ritardata, e sono rimasti nello studio fino a quando il loro livello di ferritina sierica ha raggiunto o superato 1.000 microg/l.

Hanno continuato lo studio 61 pazienti.

Sono stati misurati anche i livelli di saturazione della transferrina ( TSAT ) e ferro plasmatico labile ( LPI ).

Dopo circa 6 mesi di post-randomizzazione, il 100% dei soggetti nel gruppo chelazione ritardata aveva raggiunto livelli sierici di ferritina superiori a 1.000 microg/l e livelli di saturazione della transferrina superiore al 70% rispetto a nessuno nel gruppo ES-Deferiprone.

Un livello di ferro plasmatico labile superiore a 0.6 microM è stato osservato nel 97% rispetto al 40% dei pazienti nei gruppi inizio ritardato e inizio precoce, rispettivamente ( P minore di 0.001 ).

Il tempo per raggiungere livelli di ferritina sierica superiori a 1.000 microg/l è stato ritardato di 6 mesi nel gruppo ES-Deferiprone ( P minore di 0.001 ) senza aumentare la dose di Deferiprone.
Nel gruppo ES-Deferiprone non sono stati osservati eventi avversi inattesi, seri o gravi. ( Xagena2018 )

Elalfy MS et al, Am J Hematol 2018; 93: 262-268

Emo2018 Farma2018


Indietro

Altri articoli

I pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ), sebbene non richiedano regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, possono comunque...


Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...


L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara...


I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...


La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...


La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso...


La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...


Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...


La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del...