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Esiti a 5 anni dopo risposta a terapia con Rituximab in bambini e adulti con trombocitopenia immune

I trattamenti per la porpora trombocitopenica immune che portano a una risposta piastrinica duratura senza somministrazione continua sono limitati.
Mentre le risposte complete alla deplezione delle cellule B nella porpora trombocitopenica immune in genere durano 1 anno negli adulti, le risposte parziali sono meno durature.

Non esistono dati confrontabili per i bambini e non sono disponibili esiti a 5 anni.

I pazienti con porpora trombocitopenica immune trattati con Rituximab ( MabTHera ) e che avevano raggiunto risposte complete o parziali ( piastrine superiori a 150 × 10(9)/L o 50-150 × 10(9)/L, rispettivamente ) sono stati selezionati allo scopo di valutare la durata della risposta; sono stati inclusi 72 adulti con risposte che erano durate almeno 1 anno e 66 bambini con risposta di qualunque durata.

I pazienti avevano conte piastriniche basali inferiori a 30 × 10(9)/L e il 95% presentava porpora trombocitopenica immune da più di 6 mesi.

Sia gli adulti sia i bambini hanno mostrato tassi iniziali di sopravvivenza generale di 57% e stime simili per la risposta persistente a 5 anni ( 21% e 26%, rispettivamente ).

I bambini non hanno mostrato recidiva dopo i 2 anni dal trattamento iniziale a differenza degli adulti.

Una iniziale risposta completa e una prolungata deplezione delle cellule B hanno predetto risposte sostenute, mentre una precedente splenectomia, età, sesso e durata della porpora trombocitopenica immune non sono risultate predittive.

Non sono state osservate nuove o sostanziali tossicità cliniche a lungo termine.

In conclusione, tra il 21 e il 26% degli adulti e dei bambini con porpora trombocitopenica immune trattati con dose standard di Rituximab hanno mantenuto una risposta libera dal trattamento per almeno 5 anni senza tossicità maggiori. ( Xagena2012 )

Patel VL et al, Blood 2012; 119: 5989-5995

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