Adrenoleucodistrofia
Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale
L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica...
Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale
Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma...
Terapia genica a cellule staminali ematopoietiche per adrenoleucodistrofia cerebrale
Nell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, le mutazioni in ABCD1 portano alla perdita della funzione della proteina ALD. L'adrenoleucodistrofia cerebrale è caratterizzata da demielinizzazione...
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