Esito a lungo termine della amiloidosi AL, dopo alte dosi di Melfalan e trapianto autologo di cellule staminali
Studi precedenti hanno indicato che, nei pazienti con amiloidosi AL trattati con alte dosi di Melfalan ( Alkeran ) e trapianto autologo di cellule staminali ( HDM/SCT ), il maggiore beneficio si ottiene nei pazienti che hanno raggiunto una risposta ematologica completa ( CR ).
E' stata analizzata una serie consecutiva di 421 pazienti sottoposti a trattamento con alto dosaggio di Melfalan e a trapianto autologo di cellule staminali in un unico Centro di riferimento e sono stati confrontati gli esiti per i pazienti con e senza risposta ematologica completa.
La mortalità correlata al trattamento è stata complessivamente dell’11.4% ( 5.6% negli ultimi 5 anni ).
Attraverso l'analisi intention-to-treat, il tasso di risposta completa è stato del 34% e la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale medie di 2.6 e 6.3 anni, rispettivamente.
Un totale di 81 pazienti sono deceduti entro il primo anno dopo alto dosaggio di Melfalan e trapianto autologo di cellule staminali, e non sono stati valutabili per la risposta ematologica e d'organo.
Dei 340 pazienti valutabili, il 43% ha raggiunto risposta ematologica completa e il 78% di loro ha manifestato una risposta d'organo.
Per i pazienti con risposta completa, la sopravvivenza libera da eventi e la sopravvivenza globale ( valori medi ) è stata pari a 8.3 e 13.2 anni, rispettivamente.
Tra i 195 pazienti che non hanno ottenuto risposta ematologica completa, il 52% ha raggiunto una risposta d'organo, e la corrispondente sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza globale media è stata, rispettivamente, di 2 e 5.9 anni.
In conclusione, il trattamento con alto dosaggio di Melfalan e trapianto autologo di cellule staminali dei pazienti con amiloidosi AL, selezionati, ha portato a un alto tasso di risposta d'organo e a lunga sopravvivenza globale, anche nei pazienti che non hanno raggiunto una risposta completa. ( Xagena2011 )
Cibeira MT et al, Blood 2011; 118: 4346-4352
Emo2011 Farma2011
Indietro
Altri articoli
Trattamento con Patisiran nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...
Una risposta cardiaca precoce è possibile nell'amiloidosi AL cardiaca in stadio IIIb ed è associata a una sopravvivenza prolungata
I pazienti con amiloidosi da catena leggera delle immunoglobuline ( AL ) e coinvolgimento cardiaco in stadio IIIb hanno un...
Amiloidosi cardiaca da catene leggere di nuova diagnosi: Doxiciclina combinata con Bortezomib - Ciclofosfamide - Desametasone
In uno studio retrospettivo è stato dimostrato che la Doxiciclina ( Bassado ) è associata a una maggiore sopravvivenza nei...
Impatto della diagnosi precoce nell'amiloidosi cardiaca ATTR nel corso di 20 anni
I progressi diagnostici e terapeutici hanno portato a una maggiore consapevolezza dell'amiloidosi cardiaca da transtiretina ( ATTR-CA ). Sono stati...
Darzalex Faspro per il trattamento dei pazienti con amiloidosi da catene leggere di nuova diagnosi
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Darzalex Faspro ( Daratumumab e Ialuronidasi-fihj; Ialuronidasi ), una formulazione...
Amiloidosi hATTR con polineuropatia: Vutrisiran ha ridotto la progressione della neuropatia, e ha migliorato la qualità di vita e la velocità dell'andatura
Lo studio di fase 3 HELIOS-A riguardante Vutrisiran, un RNAi terapeutico sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell'amiloidosi...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Patisiran per l'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: risultati a 12 mesi
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...
Editing genico in vivo con CRISPR-Cas9 per l'amiloidosi da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...
Trattamento a base di Daratumumab per l'amiloidosi da catene leggere delle immunoglobuline
L'amiloidosi sistemica delle catene leggere delle immunoglobuline ( AL ) è caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi di catene leggere...
Inotersen nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina: miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi
Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...