Xapedia.it

Sindrome da chilomicronemia familiare: Waylivra approvato nell'Unione Europea

Waylivra ( Volanesorsen ) ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata dalla Commissione Europea ( CE ) in aggiunta alla dieta nei pazienti adulti con sindrome da chilomicronemia familiare ( FCS ) geneticamente confermata e ad alto rischio di pancreatite, nei quali la risposta alla dieta e alla terapia per abbassare i trigliceridi era inadeguato.
Come parte dell'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale, Akcea e Ionis condurranno uno studio di sicurezza post-autorizzazione non-interventistico ( PASS ) basato su un Registro.

La sindrome da chilomicronemia familiare è una malattia ultra-rara causata da un'alterata funzione dell'enzima lipoproteina lipasi ( LPL ) e caratterizzata da grave ipertrigliceridemia ( più di 880 mg/dL o 10 mmol/L ) e un rischio di pancreatite acuta imprevedibile e potenzialmente fatale.
Oltre alla pancreatite, i pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare sono a rischio di complicanze croniche dovute a danni permanenti agli organi, tra cui pancreatite cronica e diabete pancreatogeno. Possono manifestare sintomi quotidiani tra cui dolore addominale, affaticamento generalizzato e alterazioni cognitive che influenzano la capacità di lavorare.
Le persone con sindrome da chilomicronemia familiare riportano anche importanti effetti emotivi e psicosociali tra cui ansia, ritiro sociale, depressione e nebbia cerebrale.

Si stima che ci siano tra 3.000 e 5.000 persone che vivono con la sindrome da chilomicronemia familiare in tutto il mondo, con circa 1.000 persone che vivono con la sindrome da chilomicronemia familiare in Europa.

Waylivra è un farmaco oligonucleotidico antisenso progettato per ridurre la produzione di ApoC-III, una proteina che regola i trigliceridi plasmatici.
Waylivra viene somministrato mediante iniezione sottocutanea autosomministrata in una siringa preriempita monouso.

L'autorizzazione all'immissione in commercio di Waylivra da parte della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di fase 3 APPROACH e dello studio APPROACH Open Label Extension in corso, ed è supportata dai risultati dello studio di fase 3 COMPASS.

I risultati dello studio APPROACH, il più grande studio mai condotto su pazienti con sindrome da chilomicronemia familiare, hanno dimostrato che, rispetto al trattamento con placebo, Waylivra produce una riduzione clinicamente e statisticamente significativa dei trigliceridi durante il periodo di studio.
Un'analisi dei pazienti con una storia di eventi ricorrenti di pancreatite ( 2 o più eventi nei cinque anni precedenti il ​​giorno 1 dello studio ) ha mostrato una significativa riduzione degli attacchi di pancreatite nei pazienti trattati con Waylivra rispetto ai pazienti trattati con placebo.
Gli eventi avversi più comuni nello studio APPROACH sono state: reazioni nel sito di iniezione e riduzioni dei livelli piastrinici.

Waylivra è associato al rischio di trombocitopenia. È necessario un monitoraggio potenziato per supportare la diagnosi precoce e la gestione della trombocitopenia. ( Xagena2019 )

Fonte: Akcea Therapeutics, 2019

Endo2019 MalRar2019 Med2019 Farma2019