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Approvato negli Stati Uniti Oxervate a base di Cenegermin, una forma ricombinante del fattore di crescita nervoso umano, per la cheratite neurotrofica

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Oxervate ( Cenegermin ) per la cheratite neurotrofica, il primo farmaco indicato per il trattamento di questa malattia rara che colpisce la cornea.
Oxervate, gocce oculari è un trattamento topico a base del nerve growth factor ( NGF ) in versione ricombinante.

Oxervate è stato anche approvato dall’EMA ( European Medicines Agency ) per il trattamento della cheratite neurotrofica in forma moderata-grave.

Cenegermin deriva da un percorso di ricerca durato decenni che ha preso avvio dagli studi del Premio Nobel Rita Levi Montalcini che scoprì il fattore NGF assieme a Stanley Cohen.
Cenegermin è stato ottenuto grazie alla tecnologia del DNA ricombinante utilizzando cellule procariote quale vettore di espressione.

La cheratite neurotrofica è una malattia degenerativa risultante dalla perdita della sensibilità corneale fornita dal nervo trigemino.
L’innervazione trigeminale corneale fornisce anche i neuromediatori e il supporto trofico necessari al mantenimento dell’integrità della cornea.
La perdita della sensibilità corneale è associata a danni epiteliali progressivi, tra i quali assottigliamento della cornea, ulcerazione, necrosi e perforazione nei casi più gravi.
Le cause della cheratite neurotrofica sono da ricondurre a condizioni che hanno provocato un danno all’innervazione trigeminale corneale.
La prevalenza della cheratite neurotrofica è stimata in meno di 5 soggetti su 10.000. La cheratite neurotrofica è pertanto una malattia considerata rara ed è classificata malattia orfana.

La sicurezza e l'efficacia di Oxervate, un collirio topico contenente Cenegermin, sono state studiate su un totale di 151 pazienti affetti da cheratite neurotrofica in due studi multicentrici, randomizzati e controllati, in doppio cieco, di 8 settimane.
Nel primo studio, i pazienti sono stati randomizzati in tre gruppi diversi. Un gruppo ha ricevuto Oxervate, un secondo gruppo ha ricevuto un collirio con una diversa concentrazione di Cenegermin e il terzo gruppo ha ricevuto un collirio senza Cenegermin.
Nel secondo studio, i pazienti sono stati randomizzati in due gruppi. Un gruppo è stato trattato con Oxervate collirio e l'altro gruppo è stato trattato con un collirio senza Cenegermin.
Tutti i colliri in entrambi gli studi sono stati somministrati sei volte al giorno nell'occhio/i interessato/i per 8 settimane.
Nel primo studio, sono stati arruolati solo i pazienti con malattia in un solo occhio, mentre nel secondo studio i pazienti con malattia in entrambi gli occhi sono stati trattati in entrambi in modo bilaterale.
In entrambi gli studi, la completa guarigione della cornea in 8 settimane è stata dimostrata nel 70% dei pazienti trattati con Oxervate rispetto al 28% dei pazienti trattati senza Cenegermin.

Le reazioni avverse più comuni nei pazienti trattati con Oxervate sono dolore oculare, iperemia oculare, infiammazione degli occhi e aumento della lacrimazione. ( Xagena2018 )

Fonte: FDA, 2018

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