Efficacia e sicurezza del trattamento continuo nel lungo periodo con Ormone della crescita in bambini con la sindrome di Prader-Willi
I bambini con la sindrome di Prader-Willi hanno una composizione corporea anomala e ritardo nella crescita.
Il trattamento a breve termine con Ormone della crescita ( GH ) ha mostrato effetti benefici.
Uno studio prospettico e multicentrico ha valutato gli effetti di un trattamento continuo nel lungo periodo con Ormone della crescita su composizione corporea, crescita, maturazione delle ossa e parametri di sicurezza.
In totale, 55 bambini di età media 5.9 anni sono stati seguiti nel corso di un periodo di 4 anni di trattamento continuo con Ormone della crescita ( 1 mg/m2/die ).
La percentuale di massa grassa è risultata significativamente diminuita dopo 4 anni di trattamento con ormone della crescita ( P
La massa magra è aumentata durante il primo anno ( P=0.02 ), ma è ritornata ai livelli basali il secondo anno, e in seguito è rimasta invariata.
L’altezza media si è normalizzata passando da -2.27 a -0.24 ( P
La circonferenza della testa è aumentata da -0.79 a un valore a partire da 0.07 dopo 4 anni.
L’indice di massa corporea è diminuito significativamente.
Il valore medio di IGF-I e del rapporto IGF-I/IGF binding protein-3 è aumentata significativamente passando a 2.08 e 2.32, rispettivamente.
Il trattamento con Ormone della crescita non ha mostrato effetti avversi su maturazione ossea, pressione sanguigna, omeostasi del glucosio e lipidi sierici.
In conclusione, questo studio condotto su bambini con sindrome di Prader-Willi ha mostrato che un trattamento continuo di 4 anni con Ormone della crescita ( 1 mg/m2/die ) migliora la composizione corporea diminuendo la percentuale di grasso e stabilizzando la massa magra e la circonferenza della testa e normalizza l’altezza senza effetti avversi.
Pertanto, il trattamento continuo a lungo termine con Ormone della crescita è una terapia efficace e sicura per i bambini con sindrome di Prader-Willi. ( Xagena2009 )
de Lind van Wijngaarden RF et al, J Clin Endocrinol Metab 2009; 94: 4205-4215
Farma2009 Endo2009 Pedia2009
Indietro
Altri articoli
Trombolisi ponte prima della terapia endovascolare nei pazienti con ictus con crescita del core più rapida
Non è ancora chiaro se il passaggio diretto alla trombectomia endovascolare ( EVT ) porti a esiti equivalenti alla trombolisi...
Patritumab deruxtecan, un coniugato anticorpo-farmaco diretto contro HER3, nei pazienti con tumore al seno metastatico con espressione del recettore 3 del fattore di crescita epidermico umano precedentemente trattato
Il recettore 3 del fattore di crescita epidermico umano ( HER3 ) è ampiamente espresso nel tumore alla mammella; un'elevata...
Trastuzumab deruxtecan nei pazienti naive al trattamento anti-HER2 con adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea con recettore del fattore di crescita epidermico umano 2 basso
Sono state studiate l'efficacia e la sicurezza di Trastuzumab deruxtecan ( T-DXd; Enhertu ) nell'adenocarcinoma gastrico o della giunzione gastroesofagea...
Amcenestrant, degradatore selettivo orale del recettore degli estrogeni, rispetto alla monoterapia endocrina standard nel tumore mammario avanzato positivo per il recettore degli estrogeni e negativo per il recettore del fattore di crescita epidermic
Amcenestrant ( degradatore selettivo orale del recettore degli estrogeni ) ha dimostrato una promettente sicurezza ed efficacia in precedenti studi...
Sicurezza, tollerabilità e attività antitumorale di Zipalertinib nei pazienti con tumore al polmone non-a-piccole cellule che portano inserzioni dell'esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico
Sebbene diversi agenti mirati alle inserzioni dell’esone 20 del recettore del fattore di crescita epidermico ( EGFR ) ( ex20ins...
Associazione tra esposizione neonatale a Midazolam e la crescita dell'ippocampo e le prestazioni della memoria di lavoro nei bambini nati pretermine
L’esposizione precoce ad analgesici e sedativi è una delle principali preoccupazioni per i successivi disturbi dell’apprendimento nei bambini. L’ippocampo, una...
Livelli sierici materni di tirosina chinasi-1 fms-like solubile e fattore di crescita placentare a 20 e 28 settimane di età gestazionale e rischio di parto pretermine spontaneo
La nascita pretermine spontanea è il punto finale di molteplici percorsi fisiopatologici diversi. È stato dimostrato che la restrizione della...
Trastuzumab deruxtecan per il carcinosarcoma uterino avanzato o ricorrente con espressione del recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano: studio STATICE
Sono state studiate l'efficacia e la sicurezza di Trastuzumab deruxtecan ( Enhertu ), un coniugato anticorpo-farmaco mirato al recettore 2...
Sorafenib aggiunto a Cladribina, Citarabina ad alte dosi, fattore di crescita granulocitario e Mitoxantrone nella leucemia mieloide acuta non-trattata
L'inibitore multichinasi Sorafenib ( Nexavar ) migliora la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) se utilizzato negli adulti con...
Acido folico e rischio di parto pretermine, preeclampsia e limitazione della crescita fetale tra le donne con epilessia
Le donne con epilessia trattate con farmaci antiepilettici hanno un rischio aumentato di complicanze della gravidanza tra cui parto pretermine,...