Monoterapia a lungo termine con Zinco nella malattia di Wilson sintomatica
La monoterapia con Zinco nella malattia di Wilson sintomatico è controversa.
Un totale di 17 pazienti sintomatici con malattia di Wilson sono stati trattati esclusivamente con Zinco.
L'età media alla diagnosi e all'inizio del trattamento era di 18 anni ( range 13-26 ) con circa metà dei soggetti adolescenti.
La malattia si presentava esclusivamente epatica in 7 pazienti, esclusivamente neurologica in 5, e combinata in 5. Il follow-up medio è stato di 14 anni ( range 2-30 ).
Al controllo basale, 2 dei 12 pazienti con patologia epatica hanno presentato cirrosi scompensata, 5 cirrosi compensata, e 5 avevano una malattia meno grave.
Entrambi i pazienti con cirrosi scompensata sono migliorati fino a uno stadio di cirrosi compensata dopo l’inizio della terapia; 2 dei 5 pazienti con cirrosi compensata iniziale sono progrediti allo stato scompensato, e 3 sono rimasti stabili; 3 dei 5 pazienti con malattia epatica moderata o lieve sono rimasti stabili e 2 sono migliorati.
A parte la diminuzione dei livelli di bilirubina, non sono intervenuti cambiamenti significativi nella biochimica epatica o nelle sue funzioni nel corso del lungo periodo di follow-up.
Nove dei 10 pazienti neurologici sono notevolmente migliorati e uno è peggiorato; 2 pazienti con sintomatologia esclusivamente neurologica hanno sviluppato malattia del fegato durante il trattamento con Zinco; 2 pazienti con sintomatologia esclusivamente epatica hanno sviluppato lievi sintomi neurologici.
Valutando l’escrezione urinaria di rame nelle 24 ore ( 213 contro 91 microgrammi: P=0.01 ) e le concentrazioni sieriche di rame non legato a ceruloplasmina ( 11 contro 7 microgrammi/dL: P=0.1 ) al termine del follow-up, la diminuzione della quantità di rame era minore nel gruppo con sintomi esclusivamente epatici, rispetto al gruppo con manifestazioni neurologiche.
La dose prescritta di Zinco e le escrezioni urinarie di zinco nelle 24 ore tendevano ad essere minori nel gruppo con sintomatologia esclusivamente epatica.
Dallo studio è emerso che l’esito dopo terapia con il solo Zinco è generalmente buono in caso di malattia neurologica. Il risultato meno soddisfacente nella malattia epatica può essere correlato ad una meno efficiente riduzione della quantità di rame. ( Xagena2009 )
Linn FHH et al, Hepatology 2009; 50: 1442–1452
Farma2009 Neuro2009 Gastro2009
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