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Terapia antisenso per la riduzione del rischio cardiovascolare e grave ipertrigliceridemia: interruzione del Programma di sviluppo clinico di Vupanorsen

È stata annunciata l'interruzione del Programma di sviluppo clinico di Vupanorsen, una terapia antisenso sperimentale in fase di valutazione per potenziali indicazioni nella riduzione del rischio cardiovascolare e nella grave ipertrigliceridemia.

La decisione è stata presa dopo una revisione dei dati dello studio globale di fase 2b, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, dose-ranging, a gruppi paralleli a 8 bracci di Vupanorsen in partecipanti trattati con statine con dislipidemia, TRANSLATE-TIMI 70, anche noto come TaRgeting ANGPTL3 with an aNtiSense oLigonucleotide in AdulTs with dyslipidEmia.

Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario, ottenendo una riduzione statisticamente significativa del colesterolo lipoproteico non-ad-alta densità ( non-HDL-C ), nonché riduzioni statisticamente significative dei trigliceridi ( TG ) e dell'angiopoietina-simile 3 ( ANGPTL3 ).

Tuttavia, l'entità della riduzione del colesterolo non-HDL e dei trigliceridi osservata non ha supportato la continuazione del Programma di sviluppo clinico per la riduzione del rischio cardiovascolare o per la forma grave di ipertrigliceridemia.

Vupanorsen è stato anche associato ad aumenti dose-dipendenti del grasso epatico, e dosi più elevate sono state associate ad aumenti degli enzimi epatici alanina aminotransferasi ( ALT ) e aspartato aminotransferasi ( AST ).

Vupanorsen è una terapia antisenso sperimentale scoperta da Ionis. Vupanorsen agisce attraverso un nuovo meccanismo, prendendo di mira ANGPTL3, un bersaglio geneticamente validato del metabolismo delle lipoproteine.
I potenziali benefici terapeutici della riduzione di ANGPTL3 sono supportati dalla scoperta che le persone con un deficit genetico di ANGPTL3 hanno livelli ridotti di colesterolo LDL e dei trigliceridi, e un ridotto rischio di malattia coronarica. ( Xagena2022 )

Fonte: Pfizer, 2022

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