Carcinoma midollare della tiroide: approvato negli USA Vandetanib per i casi inoperabili e metastatici


L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha approvato Vandetanib ( Zactima ) per il trattamento del tumore midollare della tiroide, inoperabile o metastatico.

Vandetanib è un inibitore della tirosin-chinasi indicato per il trattamento del cancro midollare della tiroide sintomatico o progressivo, nei pazienti con tumore non-asportabile, localmente avanzato o metastatico.
L’impiego di Vandetanib in pazienti con tumore indolente, asintomatico o lentamente progressivo deve essere considerato con estrema attenzione a causa dei rischi correlati al trattamento.

Il Vandetanib è l’unico farmaco ad aver ricevuto l’approvazione dall’FDA per i pazienti con carcinoma midollare della tiroide di stadio avanzato.

L’approvazione di Vandetanib si basa sui risultati dello studio ZETA, uno studio in doppio cieco di fase III in cui 331 pazienti con carcinoma midollare di stadio avanzato, non-asportabile chirurgicamente o metastatico, sono stati assegnati in maniera causale a ricevere Vandetanib ad una dose di 300 mg ( n=231 ) oppure placebo ( n=100 ).
Nello studio i pazienti randomizzati con Vandetanib hanno mostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) rispetto ai pazienti assegnati al placebo ( hazard ratio, HR= 0.35; pL’analisi primaria della sopravvivenza libera da progressione non ha mostrato alcuna differenza significativa nella sopravvivenza globale.

L’uso di Vandetanib richiede l’adozione di una strategia di valutazione e minimizzazione del rischio ( REMS, Risk Evaluation and Mitigation Strategy ) a causa della possibile comparsa di prolungamento del Q-T ( torsioni di punta ) e rischio di morte improvvisa.

Gli effetti indesiderati più comunemente osservati ( superiori al 20% ) con Vandetanib nello studio ZETA comprendono: diarrea ( 57% ), eruzioni cutanee ( 53% ), acne ( 35% ), nausea ( 33% ), ipertensione ( 33% ), cefalea ( 26% ), affaticamento ( 24% ), perdita di appetito ( 21% ) e dolore addominale ( 21% ). ( Xagena2011 )

Fonte: FDA, 2011


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