Alglucosidasi alfa
Nexviadyme a base di Avalglucosidasi alfa per il trattamento dei pazienti affetti dalla malattia di Pompe
Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Avalglucosidasi alfa nei pazienti con malattia di Pompe a esordio tardivo
La malattia di Pompe è una malattia neuromuscolare rara e progressiva causata dal deficit dell'alfa-glucosidasi acida ( GAA ) lisosomiale...
Sicurezza ed efficacia di Cipaglucosidasi alfa più Miglustat versus Alglucosidasi alfa più placebo nella malattia di Pompe a esordio tardivo: studio PROPEL
La malattia di Pompe è una malattia rara caratterizzata da una progressiva perdita della funzione muscolare e respiratoria dovuta al...
Nexviadyme a base di Avalglucosidasi alfa nel trattamento della malattia di Pompe
Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia...
Alglucosidasi alfa nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva
La malattia di Pompe è una miopatia metabolica causata da una mancanza della alfa-glucosidasi acida, un enzima che degrada il...