Amiloidosi AL sistemica trattata con Bortezomib come prima linea
Bortezomib ( Velcade ) è una terapia standard nell'amiloidosi a catena leggera ( AL ), ma si sa poco sulla durata della risposta.
La differenza tra la concentrazione delle catene leggere libere amiloidogeniche e la concentrazione
delle catene leggere libere non-amiloidogeniche ( dFLC ) inferiore a 10 mg/l ( bassa risposta dFLC ) prevede la sopravvivenza nei pazienti con amiloidosi AL con bassa dFLC ( 20-50 mg/l ).
Sono stati riportati i risultati nella più grande coorte di amiloidosi AL trattata con Bortezomib come prima linea; è stato esaminato l'impatto di dFLC post-trattamento inferiore a 10 mg/l ( risposta dFLC stringente ).
Sono stati inclusi in totale 915 pazienti con amiloidosi AL di nuova diagnosi trattati con Bortezomib. Sono state valutate le risposte ematologiche, dFLC a 6 mesi, le risposte d'organo, la sopravvivenza globale ( OS ) e il tempo al trattamento successivo ( TNT ) ( esclusi i pazienti deceduti senza iniziare il trattamento di seconda linea ).
Il tasso di risposta globale ( intent-to-treat ) è stato del 65%, con 49% di risposta completa ( CR ) / ottima risposta parziale / bassa risposta dFLC e con una risposta dFLC stringente, dFLC 10-40 mg/l e dFLC maggiore di 40 mg/l, rispettivamente, del 30%, 22% e 48%.
La sopravvivenza mediana globale è stata di 72 mesi. In totale 289 pazienti sono deceduti senza passare al trattamento di seconda linea.
Il tempo al trattamento successivo, mediano, non è stato raggiunto, e il 55% non ha progredito a un ulteriore trattamento a 7 anni.
I pazienti con risposte dFLC stringenti hanno presentato sopravvivenza globale e tempo al trattamento successivo significativamente migliori rispetto a quelli con risposte minori.
In totale il 72% dei pazienti con risposta completa non è progredito a un ulteriore trattamento a 3 anni rispetto all'84% con risposte dFLC stringenti.
Le risposte cardiache sono state migliori in quelli con risposte dFLC stringenti ( 61% ) rispetto alle risposte minori ( 45%; P=0.005 ).
Bortezomib come trattamento iniziale permette risposte ematologiche durature.
Una risposta dFLC stringente prevede un tempo al trattamento successivo prolungato e risposte d'organo notevoli. ( Xagena2019 )
Manwani R et al, Blood 2019; 134: 2271-2280
MalRar2019 Med2019 Emo2019 Farma2019
Indietro
Altri articoli
Bortezomib con Desametasone, Rituximab e Ciclofosfamide come trattamento di prima linea per la macroglobulinemia di Waldenström
Rituximab ( MabThera ) / chemioterapia rappresenta una pietra miliare nel trattamento per la macroglobulinemia di Waldenström ( WM )....
Daratumumab, Ciclofosfamide, Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone come induzione e consolidamento prolungato migliorano l'esito nel mieloma multiplo ad altissimo rischio
Lo studio multicentrico di fase II OPTIMUM ( MUKnine ) ha studiato Daratumumab ( Dara ), Ciclofosfamide ( C )...
Aggiunta di Daratumumab a Lenalidomide, Bortezomib e Desametasone nei pazienti idonei al trapianto con mieloma multiplo di nuova diagnosi: studio GRIFFIN
L’aggiunta di Daratumumab ( Darzalex ) a Lenalidomide ( Revlimid ), Bortezomib ( Velcade ) e Desametasone ( D-RVd )...
Aggiunta di Isatuximab a Lenalidomide, Bortezomib e Desametasone come terapia di induzione per i pazienti affetti da mieloma multiplo di nuova diagnosi idonei al trapianto
Gli anticorpi monoclonali anti-CD38 hanno costantemente mostrato una maggiore efficacia quando aggiunti allo standard di cura per i pazienti con...
Amiloidosi cardiaca da catene leggere di nuova diagnosi: Doxiciclina combinata con Bortezomib - Ciclofosfamide - Desametasone
In uno studio retrospettivo è stato dimostrato che la Doxiciclina ( Bassado ) è associata a una maggiore sopravvivenza nei...
Mantenimento con Daratumumab o osservazione dopo trattamento con Bortezomib, Talidomide e Desametasone con o senza Daratumumab e trapianto autologo di cellule staminali nel mieloma multiplo di nuova diagnosi: studio CASSIOPEIA
CASSIOPEIA Parte 1 ha mostrato una profondità di risposta superiore e una sopravvivenza libera da progressione significativamente migliorata con Daratumumab...
Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone con o senza Elotuzumab nei pazienti con mieloma multiplo ad alto rischio non-trattato: studio SWOG-1211
L'introduzione di agenti immunomodulatori, inibitori del proteasoma e trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche ha migliorato gli esiti per i...
Selinexor, Bortezomib e Desametasone una volta a settimana rispetto a Bortezomib e Desametasone due volte a settimana nei pazienti con mieloma multiplo: studio BOSTON
Selinexor ( Nexpovio ) combinato con Desametasone ha mostrato attività nei pazienti con mieloma multiplo fortemente pretrattato. Nello studio di...
Bortezomib, Ciclofosfamide, Desametasone versus Lenalidomide, Ciclofosfamide, Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo alla prima recidiva
I regimi contenenti Bortezomib ( Velcade ) e Lenalidomide ( Revlimid ) sono terapie ben consolidate nel mieloma multiplo. Tuttavia,...
Venetoclax o placebo in combinazione con Bortezomib e Desametasone nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario: studio BELLINI
Venetoclax ( Venclyxto ) è un potente inibitore orale BCL-2 altamente selettivo, che induce l'apoptosi nelle cellule di mieloma multiplo....