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Cerezyme a base di Imiglucerasi nel trattamento di lungo termine dei pazienti con malattia di Gaucher

Cerezyme è una polvere con cui si prepara una soluzione per infusione che contiene il principio attivo Imiglucerasi.
Cerezyme trova impiego nel trattamento a lungo termine di pazienti affetti da malattia di Gaucher.

La malattia di Gaucher è una malattia rara ereditaria caratterizzata da deficit di un enzima chiamato beta-glucosidasi acida, che normalmente decompone un prodotto lipidico di scarto chiamato glucosilceramide. Senza questo enzima, il glucosilceramide si accumula nell'organismo, in genere nel fegato, nella milza e nel midollo osseo, scatenando i sintomi della malattia: anemia, stanchezza, tendenza alle ecchimosi e alle emorragie, ingrossamento della milza e del fegato, dolore alle ossa e fratture.

Cerezyme è indicato nei pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1, che non colpisce le cellule nervose, o di tipo 3, che progredisce lentamente e colpisce le cellule nervose.
I pazienti devono presentare sintomi che non interessano il sistema nervoso, tra cui una o più delle seguenti condizioni: anemia; trombocitopenia; problemi alle ossa; ingrossamento del fegato o della milza.

I pazienti affetti dalla malattia di Gaucher devono essere curati da medici esperti nel trattamento di questa malattia. Cerezyme normalmente viene somministrato mediante infusione ogni due settimane. La dose e la frequenza delle infusioni devono essere adeguate a ciascun paziente in base ai sintomi e alla risposta al trattamento. Le prime infusioni devono essere somministrate lentamente e in seguito la velocità dell’infusione può essere aumentata sotto il controllo di un medico o di un infermiere.
Dopo aver ricevuto adeguate istruzioni, il paziente o chi si occupa dell’assistenza possono praticare l’infusione a casa, se il medico lo ritiene opportuno.

In passato la malattia di Gaucher veniva curata con l’uso di un enzima chiamato Alglucerasi, che era preparato a partire da placenta umana.
L’Imiglucerasi, il principio attivo di Cerezyme, è una copia di questo enzima, che è prodotta con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: l’enzima viene ottenuto da una cellula in cui è stato inserito un gene ( DNA ) che la rende capace di produrre l’enzima. L’Imiglucerasi sostituisce l’enzima che manca nella malattia di Gaucher e favorisce la decomposizione del glucosilceramide, evitandone l’accumulo nell’organismo.

Per la malattia di Gaucher di tipo 1, Cerezyme è stato esaminato in tre studi condotti su un totale di 40 pazienti, numero accettabile se si considera che la malattia è rara.
Questi studi hanno confrontato la capacità di Cerezyme e quella dell’Alglucerasi di controllare i sintomi della malattia di Gaucher, valutando cioè l’aumento del numero di globuli rossi e di piastrine nel sangue e la diminuzione del volume di fegato e milza.

Per la malattia di Gaucher di tipo 3, che è estremamente rara, la ditta ha presentato dati provenienti da articoli pubblicati e da un registro speciale di pazienti con malattia di Gaucher.

Gli studi condotti hanno mostrato che Cerezyme è sicuro ed efficace tanto quanto l’Alglucerasi nel controllo dei sintomi della malattia di Gaucher.
È stato inoltre dimostrato che i pazienti possono passare in tutta sicurezza dal trattamento con Alglucerasi a quello con Cerezyme.

Gli effetti indesiderati più comuni di Cerezyme ( rilevati in 1-10 pazienti su 100 ) sono dispnea ( difficoltà di respirazione ), tosse, orticaria ( eruzione cutanea ) o angioedema ( gonfiore sottocutaneo ), prurito, rash cutaneo e reazioni di ipersensibilità ( reazioni allergiche ).

I pazienti possono sviluppare anticorpi ( proteine prodotte come reazione a Cerezyme che possono compromettere il trattamento ) e devono essere monitorati per individuare eventuali segni di reazioni allergiche a Cerezyme.
Cerezyme non deve essere usato in persone che potrebbero essere ipersensibili ( allergiche ) a Imiglucerasi o a una qualsiasi delle altre sostanze.

Il Comitato scientifico ( CHMP ) dell'Agenzia regolatoria europea, EMA, ha deciso che Cerezyme consente di controllare in maniera efficace i sintomi non-neurologici della malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3.
Il Comitato ha deciso che i benefici di Cerezyme sono superiori ai suoi rischi. ( Xagena2010 )

Fonte: EMA, 2010

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